Phase I/II study of intrapleural administration of a serotype rh.10 replication-deficient adeno-associated virus gene transfer vector expressing the human &#945;1-antitrypsin cDNA to individuals with &#945;1-antitrypsin deficiency.

Chiuchiolo, Maria J; Kaminsky, Stephen M; Sondhi, Dolan; Mancenido, Denesy; Hollmann, Charleen; Crystal, Ronald G

Phase I/II study of intrapleural administration of a serotype rh.10 replication-deficient adeno-associated virus gene transfer vector expressing the human α1-antitrypsin cDNA to individuals with α1-antitrypsin deficiency.

Chiuchiolo, Maria J; Kaminsky, Stephen M; Sondhi, Dolan; Mancenido, Denesy; Hollmann, Charleen; Crystal, Ronald G.

Afiliação

Chiuchiolo MJ; Department of Genetic Medicine, Weill Cornell Medical College , New York, NY 10065.

Hum Gene Ther Clin Dev ; 25(3): 112-33, 2014 Sep.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-25238276

Assuntos

Dependovirus/genética; Técnicas de Transferência de Genes; Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos/genética; Deficiência de alfa 1-Antitripsina/terapia; alfa 1-Antitripsina/genética; Estudos de Coortes; DNA Complementar/genética; DNA Complementar/metabolismo; Feminino; Seguimentos; Humanos; Masculino; Sorogrupo; alfa 1-Antitripsina/metabolismo

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Alfa 1-Antitripsina / Técnicas de Transferência de Genes / Dependovirus / Deficiência de alfa 1-Antitripsina / Vetores Genéticos Idioma: En Ano de publicação: 2014 Tipo de documento: Article

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