Systemic AAV-Mediated ß-Sarcoglycan Delivery Targeting Cardiac and Skeletal Muscle Ameliorates Histological and Functional Deficits in LGMD2E Mice.

Pozsgai, Eric R; Griffin, Danielle A; Heller, Kristin N; Mendell, Jerry R; Rodino-Klapac, Louise R

Pozsgai, Eric R; Griffin, Danielle A; Heller, Kristin N; Mendell, Jerry R; Rodino-Klapac, Louise R.

Afiliação

Pozsgai ER; Biomedical Sciences Graduate Program, The Ohio State University, Columbus, OH 43210, USA; Center for Gene Therapy, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH 43205, USA.
Griffin DA; Center for Gene Therapy, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH 43205, USA.
Heller KN; Center for Gene Therapy, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH 43205, USA.
Mendell JR; Biomedical Sciences Graduate Program, The Ohio State University, Columbus, OH 43210, USA; Center for Gene Therapy, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH 43205, USA; Department of Pediatrics and Neurology, The Ohio State University, Columbus, OH 43210, USA.
Rodino-Klapac LR; Biomedical Sciences Graduate Program, The Ohio State University, Columbus, OH 43210, USA; Center for Gene Therapy, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH 43205, USA; Department of Pediatrics and Neurology, The Ohio State University, Columbus, OH 43210, USA. Electronic

Mol Ther ; 25(4): 855-869, 2017 04 05.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-28284983

Assuntos

Dependovirus/genética; Vetores Genéticos/genética; Músculo Esquelético/metabolismo; Miocárdio/metabolismo; Sarcoglicanopatias/diagnóstico; Sarcoglicanopatias/genética; Sarcoglicanas/genética; Animais; Biópsia; Cardiomiopatias/diagnóstico; Cardiomiopatias/genética; Modelos Animais de Doenças; Ordem dos Genes; Técnicas de Transferência de Genes; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Vetores Genéticos/farmacocinética; Humanos; Cifose/diagnóstico; Cifose/genética; Cifose/terapia; Camundongos; Camundongos Knockout; Atividade Motora; Músculo Esquelético/patologia; Músculo Esquelético/fisiopatologia; Miocárdio/patologia; Recuperação de Função Fisiológica; Sarcoglicanopatias/terapia; Escoliose/diagnóstico; Escoliose/genética; Escoliose/terapia; Distribuição Tecidual; Transdução Genética; Microtomografia por Raio-X

Palavras-chave

AAV; LGMD2E; gene therapy; limb-girdle muscular dystrophy; muscular dystrophy; ß-sarcoglycan

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Dependovirus / Músculo Esquelético / Sarcoglicanas / Sarcoglicanopatias / Vetores Genéticos / Miocárdio Idioma: En Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article

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