Creation of a Novel Humanized Dystrophic Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy and Application of a CRISPR/Cas9 Gene Editing Therapy.

Young, Courtney S; Mokhonova, Ekaterina; Quinonez, Marbella; Pyle, April D; Spencer, Melissa J

Young, Courtney S; Mokhonova, Ekaterina; Quinonez, Marbella; Pyle, April D; Spencer, Melissa J.

Afiliação

Young CS; Molecular Biology Interdepartmental Program, University of California, Los Angeles, CA, USA.
Mokhonova E; Center for Duchenne Muscular Dystrophy at UCLA, University of California, Los Angeles, CA, USA.
Quinonez M; Eli and Edythe Broad Center of Regenerative Medicine and Stem Cell Research, University of California, LosAngeles, CA, USA.
Pyle AD; Center for Duchenne Muscular Dystrophy at UCLA, University of California, Los Angeles, CA, USA.
Spencer MJ; Department of Neurology, David Geffen School of Medicine, University of California, Los Angeles, CA, USA.

J Neuromuscul Dis ; 4(2): 139-145, 2017.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-28505980

Assuntos

Modelos Animais de Doenças; Distrofina/genética; Terapia Genética; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; Animais; Sistemas CRISPR-Cas; Distrofina/metabolismo; Éxons; Edição de Genes/métodos; Terapia Genética/métodos; Células HEK293; Humanos; Camundongos Transgênicos; Músculo Esquelético/metabolismo; Músculo Esquelético/patologia; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/metabolismo; Distrofia Muscular de Duchenne/patologia

Palavras-chave

CRISPR; Duchenne muscular dystrophy; animal models; gene editing; mice

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Distrofina / Distrofia Muscular de Duchenne / Modelos Animais de Doenças Idioma: En Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article

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