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Targeted genome editing restores T cell differentiation in a humanized X-SCID pluripotent stem cell disease model.
Alzubi, Jamal; Pallant, Celeste; Mussolino, Claudio; Howe, Steven J; Thrasher, Adrian J; Cathomen, Toni.
Afiliação
  • Alzubi J; Institute for Transfusion Medicine and Gene Therapy, Medical Center - University of Freiburg, Freiburg, Germany.
  • Pallant C; Center for Chronic Immunodeficiency, Medical Center - University of Freiburg, Freiburg, Germany.
  • Mussolino C; Institute of Child Health, University College London, London, United Kingdom.
  • Howe SJ; GlaxoSmithKline plc., Stevenage, Hertfordshire, United Kingdom.
  • Thrasher AJ; Institute for Transfusion Medicine and Gene Therapy, Medical Center - University of Freiburg, Freiburg, Germany.
  • Cathomen T; Center for Chronic Immunodeficiency, Medical Center - University of Freiburg, Freiburg, Germany.
Sci Rep ; 7(1): 12475, 2017 09 29.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-28963568
Assuntos
Edição de Genes/métodos; Células-Tronco Hematopoéticas/imunologia; Subunidade gama Comum de Receptores de Interleucina/genética; Células-Tronco Embrionárias Murinas/imunologia; Doenças por Imunodeficiência Combinada Ligada ao Cromossomo X/genética; Doenças por Imunodeficiência Combinada Ligada ao Cromossomo X/terapia; Substituição de Aminoácidos; Animais; Diferenciação Celular; Modelos Animais de Doenças; Expressão Gênica; Células-Tronco Hematopoéticas/efeitos dos fármacos; Células-Tronco Hematopoéticas/patologia; Humanos; Subunidade gama Comum de Receptores de Interleucina/deficiência; Subunidade gama Comum de Receptores de Interleucina/imunologia; Interleucina-2/genética; Interleucina-2/imunologia; Interleucina-2/farmacologia; Interleucina-7/genética; Interleucina-7/imunologia; Interleucina-7/farmacologia; Células Matadoras Naturais/efeitos dos fármacos; Células Matadoras Naturais/imunologia; Células Matadoras Naturais/patologia; Camundongos; Camundongos SCID; Camundongos Transgênicos; Terapia de Alvo Molecular; Células-Tronco Embrionárias Murinas/efeitos dos fármacos; Células-Tronco Embrionárias Murinas/patologia; Mutação; Linfócitos T/efeitos dos fármacos; Linfócitos T/imunologia; Linfócitos T/patologia; Nucleases dos Efetores Semelhantes a Ativadores de Transcrição/genética; Nucleases dos Efetores Semelhantes a Ativadores de Transcrição/imunologia; Transgenes; Doenças por Imunodeficiência Combinada Ligada ao Cromossomo X/imunologia; Doenças por Imunodeficiência Combinada Ligada ao Cromossomo X/patologia

Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Células-Tronco Hematopoéticas / Doenças por Imunodeficiência Combinada Ligada ao Cromossomo X / Subunidade gama Comum de Receptores de Interleucina / Células-Tronco Embrionárias Murinas / Edição de Genes Idioma: En Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article

Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Células-Tronco Hematopoéticas / Doenças por Imunodeficiência Combinada Ligada ao Cromossomo X / Subunidade gama Comum de Receptores de Interleucina / Células-Tronco Embrionárias Murinas / Edição de Genes Idioma: En Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article