A Drug-Tunable Gene Therapy for Broad-Spectrum Protection against Retinal Degeneration.

Santiago, Clayton P; Keuthan, Casey J; Boye, Sanford L; Boye, Shannon E; Imam, Aisha A; Ash, John D

Santiago, Clayton P; Keuthan, Casey J; Boye, Sanford L; Boye, Shannon E; Imam, Aisha A; Ash, John D.

Afiliação

Santiago CP; Department of Ophthalmology, University of Florida, Gainesville, FL, USA.
Keuthan CJ; Department of Ophthalmology, University of Florida, Gainesville, FL, USA.
Boye SL; Department of Ophthalmology, University of Florida, Gainesville, FL, USA.
Boye SE; Department of Ophthalmology, University of Florida, Gainesville, FL, USA.
Imam AA; Department of Ophthalmology, University of Florida, Gainesville, FL, USA.
Ash JD; Department of Ophthalmology, University of Florida, Gainesville, FL, USA. Electronic address: jash@ufl.edu.

Mol Ther ; 26(10): 2407-2417, 2018 10 03.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30078764

Assuntos

Terapia Genética; Fator Inibidor de Leucemia/genética; Degeneração Retiniana/terapia; Animais; Dependovirus/genética; Regulação da Expressão Gênica/efeitos dos fármacos; Humanos; Fator Inibidor de Leucemia/administração & dosagem; Camundongos; Neuroproteção/genética; Células Fotorreceptoras/efeitos dos fármacos; Células Fotorreceptoras/patologia; Retina/efeitos dos fármacos; Retina/patologia; Degeneração Retiniana/genética; Degeneração Retiniana/patologia; Tetra-Hidrofolato Desidrogenase/genética; Transgenes/efeitos dos fármacos; Trimetoprima/administração & dosagem

Palavras-chave

LIF; destabilization domain; drug regulated gene expression; gene therapy; leukemia inhibitory factor; neuroprotection; retina

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Degeneração Retiniana / Terapia Genética / Fator Inibidor de Leucemia Idioma: En Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article

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