A Glycoengineered Enzyme with Multiple Mannose-6-Phosphates Is Internalized into Diseased Cells to Restore Its Activity in Lysosomes.

Hyun, Ji Young; Kim, Sanggil; Lee, Hyun Soo; Shin, Injae

Hyun, Ji Young; Kim, Sanggil; Lee, Hyun Soo; Shin, Injae.

Afiliação

Hyun JY; Center for Biofunctional Molecules, Department of Chemistry, Yonsei University, Seoul 03722, Republic of Korea.
Kim S; Department of Chemistry, Sogang University, Seoul 04107, Republic of Korea.
Lee HS; Department of Chemistry, Sogang University, Seoul 04107, Republic of Korea. Electronic address: hslee76@sogang.ac.kr.
Shin I; Center for Biofunctional Molecules, Department of Chemistry, Yonsei University, Seoul 03722, Republic of Korea. Electronic address: injae@yonsei.ac.kr.

Cell Chem Biol ; 25(10): 1255-1267.e8, 2018 10 18.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30146240

Assuntos

Gangliosídeo G(M2)/metabolismo; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/tratamento farmacológico; Lisossomos/enzimologia; Manosefosfatos/uso terapêutico; Engenharia de Proteínas/métodos; beta-N-Acetil-Hexosaminidases/uso terapêutico; Animais; Linhagem Celular; Células Cultivadas; Terapia Enzimática; Feminino; Células HEK293; Humanos; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/enzimologia; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/metabolismo; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/patologia; Lisossomos/efeitos dos fármacos; Lisossomos/metabolismo; Lisossomos/patologia; Masculino; Manosefosfatos/química; Manosefosfatos/genética; Camundongos; Modelos Moleculares; Células NIH 3T3; beta-N-Acetil-Hexosaminidases/química; beta-N-Acetil-Hexosaminidases/genética

Palavras-chave

bioorthogonal ligation; fluorogenic substrates; genetic code expansion; glycoconjugates; glycosidases; lysosomal storage disorders; unnatural amino acid

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Beta-N-Acetil-Hexosaminidases / Engenharia de Proteínas / Doenças por Armazenamento dos Lisossomos / Gangliosídeo G(M2) / Lisossomos / Manosefosfatos Idioma: En Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article

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