A mini-review and implementation model for using ataluren to treat nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy.

Landfeldt, Erik; Sejersen, Thomas; Tulinius, Már

Landfeldt, Erik; Sejersen, Thomas; Tulinius, Már.

Afiliação

Landfeldt E; Institute of Environmental Medicine, Karolinska Institutet, Stockholm, Sweden.
Sejersen T; ICON plc, Stockholm, Sweden.
Tulinius M; The Department of Women's and Children's Health, Paediatric Neurology, Karolinska University Hospital, Astrid Lindgren Children's Hospital, Karolinska Institutet, Stockholm, Sweden.

Acta Paediatr ; 108(2): 224-230, 2019 02.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30188594

Assuntos

Distrofia Muscular de Duchenne/tratamento farmacológico; Oxidiazóis/uso terapêutico; Ensaios Clínicos como Assunto; Códon sem Sentido/efeitos dos fármacos; Análise Custo-Benefício; Humanos; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Produção de Droga sem Interesse Comercial; Oxidiazóis/economia; Oxidiazóis/farmacologia; Suécia

Palavras-chave

Ataluren; Duchenne muscular dystrophy; Implementation model; Sweden; Treatment guidelines

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Oxidiazóis / Distrofia Muscular de Duchenne Idioma: En Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article

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