Improved Efficacy in a Fabry Disease Model Using a Systemic mRNA Liver Depot System as Compared to Enzyme Replacement Therapy.

DeRosa, Frank; Smith, Lianne; Shen, Yinghua; Huang, Yan; Pan, Jing; Xie, Hongsheng; Yahalom, Barak; Heartlein, Michael W

DeRosa, Frank; Smith, Lianne; Shen, Yinghua; Huang, Yan; Pan, Jing; Xie, Hongsheng; Yahalom, Barak; Heartlein, Michael W.

Afiliação

DeRosa F; Translate Bio, Lexington, MA 02141, USA.
Smith L; Translate Bio, Lexington, MA 02141, USA.
Shen Y; Shire Pharmaceuticals, Lexington, MA 02141, USA.
Huang Y; Shire Pharmaceuticals, Lexington, MA 02141, USA.
Pan J; Shire Pharmaceuticals, Lexington, MA 02141, USA.
Xie H; Shire Pharmaceuticals, Lexington, MA 02141, USA.
Yahalom B; Biomere, Worcester, MA 01608, USA.
Heartlein MW; Translate Bio, Lexington, MA 02141, USA. Electronic address: mheartlein@translate.bio.

Mol Ther ; 27(4): 878-889, 2019 04 10.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30879951

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Doença de Fabry/tratamento farmacológico; Fígado/efeitos dos fármacos; Fígado/metabolismo; RNA Mensageiro/genética; Animais; Callithrix; Modelos Animais de Doenças; Composição de Medicamentos/métodos; Sistemas de Liberação de Medicamentos/métodos; Feminino; Técnicas de Inativação de Genes; Humanos; Rim/efeitos dos fármacos; Rim/metabolismo; Lipídeos/química; Masculino; Camundongos; Camundongos Knockout; Nanopartículas/administração & dosagem; RNA Mensageiro/administração & dosagem; Resultado do Tratamento; alfa-Galactosidase/administração & dosagem; alfa-Galactosidase/biossíntese; alfa-Galactosidase/genética

Palavras-chave

Fabry; delivery; enzyme replacement therapy; lipid nanoparticle; mRNA

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: RNA Mensageiro / Doença de Fabry / Terapia de Reposição de Enzimas / Fígado Idioma: En Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article

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