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The FOsmetpantotenate Replacement Therapy (FORT) randomized, double-blind, Placebo-controlled pivotal trial: Study design and development methodology of a novel primary efficacy outcome in patients with pantothenate kinase-associated neurodegeneration.
Klopstock, Thomas; Escolar, Maria L; Marshall, Randall D; Perez-Dueñas, Belen; Tuller, Sarah; Videnovic, Aleksandar; Greblikas, Feriandas.
Afiliação
  • Klopstock T; 1 Department of Neurology, Friedrich-Baur-Institute, Ludwig-Maximilians-University of Munich, Munich, Germany.
  • Escolar ML; 2 German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE), Munich, Germany.
  • Marshall RD; 3 Munich Cluster for Systems Neurology (SyNergy), Munich, Germany.
  • Perez-Dueñas B; 4 Department of Pediatrics, School of Medicine, University of Pittsburgh, Pittsburgh, PA, USA.
  • Tuller S; 5 Formerly of Research & Development, Retrophin, Inc., San Diego, CA, USA.
  • Videnovic A; 6 Department of Child Neurology, Hospital Universitari Vall d'Hebron, Barcelona, Spain.
  • Greblikas F; 5 Formerly of Research & Development, Retrophin, Inc., San Diego, CA, USA.
Clin Trials ; 16(4): 410-418, 2019 08.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-31055958
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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Ácido Pantotênico / Complexo Vitamínico B / Atividades Cotidianas / Medidas de Resultados Relatados pelo Paciente / Neurodegeneração Associada a Pantotenato-Quinase Idioma: En Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article
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