Enzyme Replacement Therapy for Genetic Disorders Associated with Enzyme Deficiency.

Marchetti, Marialaura; Faggiano, Serena; Mozzarelli, Andrea

Marchetti, Marialaura; Faggiano, Serena; Mozzarelli, Andrea.

Afiliação

Marchetti M; Biopharmanet-TEC Interdepartmental Center, University of Parma, Parco Area delle Scienze, Bldg 33., 43124, Parma,Italy.
Faggiano S; Department of Food and Drug, University of Parma, Parco Area delle Scienze 23/A, 43124, Parma,Italy.
Mozzarelli A; Institute of Biophysics, National Research Council, Via Moruzzi 1, 56124, Pisa,Italy.

Curr Med Chem ; 29(3): 489-525, 2022.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34042028

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos; Animais; Barreira Hematoencefálica; Humanos; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/tratamento farmacológico; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/genética

Palavras-chave

Enzyme deficiency; biologics; cell internalization; genetic disease; lysosomal storage disorders; mannose 6-phosphate; metabolic diseases; recombinant proteins

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doenças por Armazenamento dos Lisossomos / Terapia de Reposição de Enzimas Idioma: En Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article

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