The Arrival of Gene Therapy for Patients with Hemophilia A.

Castaman, Giancarlo; Di Minno, Giovanni; De Cristofaro, Raimondo; Peyvandi, Flora

Castaman, Giancarlo; Di Minno, Giovanni; De Cristofaro, Raimondo; Peyvandi, Flora.

Afiliação

Castaman G; Center for Bleeding Disorders, Department of Oncology, Careggi University Hospital, Largo Brambilla 3, 50134 Firenze, Italy.
Di Minno G; Regional Reference Centre for Hemo-Coagulation Diseases, Federico II University, Via S. Pansini 5, 80131 Naples, Italy.
De Cristofaro R; Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche, Dipartimento di Medicina e Chirurgia Traslazionale, Fondazione Policlinico Universitraio "A. Gemelli" IRCCS, Università Cattolica S. Cuore Roma, Largo Francesco Vito, 1, 00168 Rome, Italy.
Peyvandi F; Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione Luigi Villa, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, 20122 Milan, Italy.

Int J Mol Sci ; 23(18)2022 Sep 06.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-36142153

Assuntos

Anticorpos Biespecíficos; Hemofilia A; Hemostáticos; Anticorpos Biespecíficos/genética; Anticorpos Biespecíficos/uso terapêutico; Fator VIII/genética; Fator VIII/uso terapêutico; Terapia Genética; Hemofilia A/genética; Hemofilia A/terapia; Humanos; Qualidade de Vida

Palavras-chave

adeno-associated viral vector; emicizumab; exogenous factor VIII; gene therapy; hemophilia A; valoctogene roxaparvovec

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Hemostáticos / Anticorpos Biespecíficos / Hemofilia A Idioma: En Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article

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