Novel clinical trial design and analytic methods to tackle challenges in therapeutic development in rare diseases.

Li, Yimei; Izem, Rima.

Afiliação

Li Y; Department of Biostatistics, Epidemiology, and Informatics, University of Pennsylvania Perelman School of Medicine, PA, USA.
Izem R; Statistical Methodology and Consulting, Novartis, Basel, Switzerland.

Ann Transl Med ; 10(18): 1034, 2022 Sep.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-36267797

Palavras-chave

Rare disease; adaptive design; clinical trial; external or self-control; master protocol

Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Idioma: En Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article

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