Safety and efficacy of avalglucosidase alfa in individuals with infantile-onset Pompe disease enrolled in the phase 2, open-label Mini-COMET study: The 6-month primary analysis report.
Genet Med
; 25(2): 100328, 2023 02.
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Assunto principal:
Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II
Idioma:
En
Ano de publicação:
2023
Tipo de documento:
Article