Redirecting AAV vectors to extrahepatic tissues.

Asokan, Aravind; Shen, Shen

Asokan, Aravind; Shen, Shen.

Afiliação

Asokan A; Department of Surgery, Duke University School of Medicine, Durham, NC, USA; Department of Molecular Genetics & Microbiology, Duke University School of Medicine, Durham, NC, USA; Department of Biomedical Engineering, Duke University, Durham, NC, USA. Electronic address: aravind.asokan@duke.edu.
Shen S; Vertex Pharmaceuticals, 50 Northern Avenue, Boston, MA, USA. Electronic address: shen_shen@vrtx.com.

Mol Ther ; 31(12): 3371-3375, 2023 Dec 06.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-37805712

Assuntos

Dependovirus; Técnicas de Transferência de Genes; Dependovirus/genética; Terapia Genética; Capsídeo; Fígado; Vetores Genéticos/genética

Palavras-chave

adeno-associated virus; adverse events; biodistribution; capsid; extrahepatic; gene delivery; gene transfer; liver-de-targeting; safety; toxicity; tropism; vector engineering

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Técnicas de Transferência de Genes / Dependovirus Idioma: En Ano de publicação: 2023 Tipo de documento: Article

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