Continued improvement in disease manifestations of acid sphingomyelinase deficiency for adults with up to 2 years of olipudase alfa treatment: open-label extension of the ASCEND trial.
Orphanet J Rare Dis
; 18(1): 378, 2023 Dec 02.
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em En
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Assunto principal:
Doenças de Niemann-Pick
/
Doença de Niemann-Pick Tipo A
Idioma:
En
Ano de publicação:
2023
Tipo de documento:
Article