Efficacy and long-term safety of alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X) gene therapy for lipoprotein lipase deficiency: an open-label trial.

Gaudet, D; Méthot, J; Déry, S; Brisson, D; Essiembre, C; Tremblay, G; Tremblay, K; de Wal, J; Twisk, J; van den Bulk, N; Sier-Ferreira, V; van Deventer, S

Gaudet, D; Méthot, J; Déry, S; Brisson, D; Essiembre, C; Tremblay, G; Tremblay, K; de Wal, J; Twisk, J; van den Bulk, N; Sier-Ferreira, V; van Deventer, S.

Afiliación

Gaudet D; ECOGENE-21 Clinical Research Center, Chicoutimi Hospital, Chicoutimi, QC, Canada. daniel.gaudet@umontreal.ca

Gene Ther ; 20(4): 361-9, 2013 Apr.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-22717743

Asunto(s)

Terapia Genética; Hiperlipoproteinemia Tipo I/terapia; Lipoproteína Lipasa/genética; Adulto; Dependovirus/genética; Tolerancia a Medicamentos; Ayuno/sangre; Femenino; Humanos; Hiperlipoproteinemia Tipo I/complicaciones; Inmunosupresores/administración & dosificación; Inmunosupresores/uso terapéutico; Lipoproteína Lipasa/metabolismo; Masculino; Persona de Mediana Edad; Pancreatitis/complicaciones; Estudios Prospectivos; Resultado del Tratamiento; Triglicéridos/sangre

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Lipoproteína Lipasa / Hiperlipoproteinemia Tipo I Tipo de estudio: Observational_studies / Risk_factors_studies Límite: Adult / Female / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Revista: Gene Ther Asunto de la revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Año: 2013 Tipo del documento: Article País de afiliación: Canadá

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