Pulmonary Hypertension in Connective Tissue Diseases Other than Systemic Sclerosis.

Pulmonary hypertension (PH) is a known complication of certain connective tissue diseases (CTDs), with systemic sclerosis (SSc) being the most common in the Western world. However, PH in association with non-SSc CTD such as systemic lupus erythematous, mixed connective tissue disease, and primary Sjögren's syndrome constitutes a distinct subset of patients with inherently different epidemiologic profiles, pathophysiologic mechanisms, clinical features, therapeutic options, and prognostic implications. The purpose of this review is to inform a practical approach for clinicians evaluating patients with non-SSc CTD-associated PH.The development of PH in these patients involves a complex interplay between genetic factors, immune-mediated mechanisms, and endothelial cell dysfunction. Furthermore, the broad spectrum of CTD manifestations can contribute to the development of PH through various pathophysiologic mechanisms, including intrinsic pulmonary arteriolar vasculopathy (pulmonary arterial hypertension, Group 1 PH), left-heart disease (Group 2), chronic lung disease (Group 3), chronic pulmonary artery obstruction (Group 4), and unclear and/or multifactorial mechanisms (Group 5). The importance of diagnosing PH early in symptomatic patients with non-SSc CTD is highlighted, with a review of the relevant biomarkers, imaging, and diagnostic procedures required to establish a diagnosis.Therapeutic strategies for non-SSc PH associated with CTD are explored with an in-depth review of the medical, interventional, and surgical options available to these patients, emphasizing the CTD-specific considerations that guide treatment and aid in prognosis. By identifying gaps in the current literature, we offer insights into future research priorities that may prove valuable for patients with PH associated with non-SSc CTD.

A Comparison of Patient-Reported Outcome Measures of Quality of Life By Dialysis Modality in the Treatment of Kidney Failure: A Systematic Review.

BACKGROUND: There is an increasing demand to incorporate patient-reported outcome measures (PROMs) such as quality of life (QOL) in decision-making when selecting a chronic dialysis modality. OBJECTIVE: To compare the change in QOL over time among similar patients on different dialysis modalities to provide unique and novel insights on the impact of dialysis modality on PROMs. DESIGN: Systematic reviews, randomized controlled trials, and nonrandomized controlled trials were examined via a comprehensive search strategy incorporating multiple bibliographic databases. SETTING: Data were extracted from relevant studies from January 1, 2000 to December 31, 2019 without limitations on country of study conduction. PATIENTS: Eligible studies included adults (≥18 years) with end-stage kidney disease of any cause who were prescribed dialysis treatment (either as lifetime treatment or bridge to transplant). MEASUREMENTS: The 5 comparisons were peritoneal dialysis (PD) vs in-center hemodialysis (ICHD), home hemodialysis (HHD) vs ICHD, HHD modalities compared with one another, HHD vs PD, and self-care ICHD vs traditional nurse-based ICHD. METHODS: Included studies compared adults on different dialysis modalities with repeat measures within individuals to determine changes in QOL between dialysis modalities (in-center or home dialysis). Methodological quality was assessed by the Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN 50) checklist. A narrative synthesis was conducted, synthesizing the direction and size of any observed effects across studies. RESULTS: Two randomized controlled trials and 9 prospective cohort studies involving a combined total of 3711 participants were included. Comparing PD and ICHD, 5 out of 9 studies found significant differences (P < .05) favoring PD in the change of multiple QOL domains, including "physical component score," "role of social component score," "cognitive status," "role limitation due to emotional function," "role limitation due to physical function," "bodily pain," "burden of kidney disease," "effects of kidney disease on daily life," "symptoms/problems," "sexual function," "finance," and "patient satisfaction." Conversely, 3 of these studies demonstrated statistically significant differences (P < .05) favoring ICHD in the domains of "role limitation due to physical function," "general health," "support from staff," "sleep quality," "social support," "health status," "social interaction," "body image," and "overall health." Comparing HHD and ICHD, significant differences (P < .05) favoring HHD for the QOL domains of "general health," "burden of kidney disease," and the visual analogue scale were reported. LIMITATIONS: Our study is constrained by the small sample sizes of included studies, as well as heterogeneity among both study populations and validated QOL scales, limiting inter-study comparison. CONCLUSIONS: We identified differences in specific QOL domains between dialysis modalities that may aid in patient decision-making based on individual priorities. TRIAL REGISTRATION: PROSPERO Registration Number: CRD42016046980. PRIMARY FUNDING SOURCE: The original research for this study was derived from the Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) 2017 optimal use report, titled "Dialysis Modalities for the Treatment of End-Stage Kidney Disease: A Health Technology Assessment." The CADTH receives funding from Canada's federal, provincial, and territorial governments, with the exception of Quebec.

CONTEXTE: On observe une demande croissante pour intégrer des mesures des résultats déclarées par les patients (MRDP) comme la qualité de vie (QDV) dans la prise de décision quant à la modalité de dialyse. OBJECTIF: Comparer l'évolution de la QDV chez des patients de profils similaires, mais utilisant différentes modalités de dialyse, pour fournir un éclairage nouveau sur l'incidence de la modalité sur les MRDP. TYPE D'ÉTUDE: Des revues systématiques et des essais contrôlés avec ou sans répartition aléatoire ont été examinés dans le cadre d'une stratégie de recherche globale incorporant plusieurs bases de données bibliographiques. CONCEPTION: Les données ont été extraites des études pertinentes entre le 1er janvier 2000 et le 31 décembre 2019 sans limitation relativement à l'origine (pays) de l'étude. SUJETS: Les études admissibles portaient sur des adultes atteints d'insuffisance rénale terminale (toutes causes) auxquels un traitement de dialyse avait été prescrit, soit comme traitement à vie, soit en attendant une transplantation. MESURES: Ont été comparées 1) la dialyse péritonéale [DP] vs l'hémodialyse en centre [HDC]; 2) l'hémodialyse à domicile [HDD] vs l'HDC; 3) les modalités d'HDD les unes aux autres; 4) l'HDD vs la DP; et 5) l'HDC autogérée vs l'HDC traditionnelle sous supervision d'une infirmière. MÉTHODOLOGIE: Les études incluses comparaient des adultes sous différentes modalités de dialyse et comportaient des mesures répétées permettant d'observer des changements dans la QDV selon la modalité (en centre ou à domicile). La qualité méthodologique a été évaluée avec la grille d'évaluation du Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN 50). Une synthèse narrative a été réalisée pour résumer la direction et l'ampleur de tous les effets observés dans les différentes études. RÉSULTATS: Ont été inclus deux essais contrôlés à répartition aléatoire et neuf études de cohorte prospectives (3 711 patients au total). En comparant la DP à l'HDC, cinq des neufs études rapportaient des différences significatives (P<0,05) favorisant la DP dans plusieurs aspects de la QDV, notamment quant au « score de la composante physique ¼, au « rôle du score de la composante sociale ¼, à « l'état cognitif ¼, à la « limitation dans les activités quotidiennes en raison des aspects émotionnels ¼, à la « limitation dans les activités quotidiennes en raison des aspects physiques ¼, à la « douleur physique ¼, au « fardeau de la néphropathie ¼, aux « conséquences de la néphropathie sur la QDV ¼, aux « symptômes/problèmes ¼, à la « fonction sexuelle ¼, aux « conséquences financières ¼ et à la « satisfaction du patient ¼. En revanche, trois de ces études montraient des différences statistiquement significatives (P<0,05) favorisant l'HDC dans les aspects suivants: « limitation dans les activités quotidiennes en raison des aspects physiques ¼, « état de santé général ¼, « soutien du personnel soignant ¼, « qualité du sommeil ¼, « soutien social ¼, « état de santé ¼, « interactions sociales ¼, « image corporelle ¼ et « état de santé global ¼. En comparant l'HDD et l'HDC, des différences significatives (P<0,05) favorisant l'HDD ont été rapportées en ce qui concerne « l'état de santé général ¼, le « fardeau de la néphropathie ¼ et l'échelle visuelle analogique. LIMITES: L'étude est limitée par la faible taille des échantillons des études incluses, ainsi que par l'hétérogénéité des populations et des échelles validées pour la mesure de la QDV, ce qui restreint les comparaisons entre les études. CONCLUSION: Des différences significatives touchant certains aspects propres à la qualité de vie ont été observées entre les différentes modalités de dialyse. Ces observations pourraient orienter une prise de décision en fonction des priorités individuelles des patients.

Highlighting discrepancies in walking prediction accuracy for patients with traumatic spinal cord injury: an evaluation of validated prediction models using a Canadian Multicenter Spinal Cord Injury Registry.

BACKGROUND CONTEXT: Models for predicting recovery in traumatic spinal cord injury (tSCI) patients have been developed to optimize care. Several models predicting tSCI recovery have been previously validated, yet recent findings question their accuracy, particularly in patients whose prognoses are the least predictable. PURPOSE: To compare independent ambulatory outcomes in AIS (ASIA [American Spinal Injury Association] Impairment Scale) A, B, C, and D patients, as well as in AIS B+C and AIS A+D patients by applying two existing logistic regression prediction models. STUDY DESIGN: A prospective cohort study. PARTICIPANT SAMPLE: Individuals with tSCI enrolled in the pan-Canadian Rick Hansen SCI Registry (RHSCIR) between 2004 and 2016 with complete neurologic examination and Functional Independence Measure (FIM) outcome data. OUTCOME MEASURES: The FIM locomotor score was used to assess independent walking ability at 1-year follow-up. METHODS: Two validated prediction models were evaluated for their ability to predict walking 1-year postinjury. Relative prognostic performance was compared with the area under the receiver operating curve (AUC). RESULTS: In total, 675 tSCI patients were identified for analysis. In model 1, predictive accuracies for 675 AIS A, B, C, and D patients as measured by AUC were 0.730 (95% confidence interval [CI] 0.622-0.838), 0.691 (0.533-0.849), 0.850 (0.771-0.928), and 0.516 (0.320-0.711), respectively. In 160 AIS B+C patients, model 1 generated an AUC of 0.833 (95% CI 0.771-0.895), whereas model 2 generated an AUC of 0.821 (95% CI 0.754-0.887). The AUC for 515 AIS A+D patients was 0.954 (95% CI 0.933-0.975) with model 1 and 0.950 (0.928-0.971) with model 2. The difference in prediction accuracy between the AIS B+C cohort and the AIS A+D cohort was statistically significant using both models (p=.00034; p=.00038). The models were not statistically different in individual or subgroup analyses. CONCLUSIONS: Previously tested prediction models demonstrated a lower predictive accuracy for AIS B+C than AIS A+D patients. These models were unable to effectively prognosticate AIS A+D patients separately; a failure that was masked when amalgamating the two patient populations. This suggests that former prediction models achieved strong prognostic accuracy by combining AIS classifications coupled with a disproportionately high proportion of AIS A+D patients.

End-Stage Kidney Disease in Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease: A 12-Year Study Based on the Canadian Organ Replacement Registry.

BACKGROUND: Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease, with afflicted patients often progressing to end-stage kidney disease (ESKD) requiring renal replacement therapy (RRT). As the timelines to ESKD are predictable over decades, it follows that ADPKD patients should be optimized regarding kidney transplantation, home dialysis therapies, and vascular access. OBJECTIVES: To examine the association of kidney transplantation, dialysis modalities, and vascular access in ADPKD patients compared with a matched, non-ADPKD cohort. SETTING: Canadian patients from 2001-2012 excluding Quebec. PATIENTS: All adult incident ESKD patients who received dialysis or a kidney transplant. MEASUREMENTS: ADPKD as defined by the treating physician. METHODS: ADPKD and non-ADPKD patients were propensity score (PS) matched (1:4) using demographics, comorbidities, and lab values. Conditional logistic regression and Cox proportional hazards models were used to examine associations with kidney transplantation (preemptive or any), dialysis modality (peritoneal, short daily, home, or in-center hemodialysis [HD]), vascular access (arteriovenous fistula [AVF], permanent or temporary central venous catheter [CVC]), and dialysis survival. RESULTS: We matched 2120 ADPKD (99.9%) with 8283 non-ADPKD with no significant imbalances between the groups. ADPKD was significantly associated with preemptive kidney transplantation (odds ratio [OR] = 7.13, 95% confidence interval [CI] = 5.74-8.87), any kidney transplant (OR = 2.37, 95% CI = 2.14-2.63), and initial therapy of nocturnal daily HD (OR = 2.74, 95% CI = 1.38-5.44), whereas in-center intermittent HD was significantly less likely in the ADPKD population (OR = 0.59, 95% CI = 0.54-0.65). There was no difference in peritoneal dialysis (PD) as initial RRT but lower use of any PD among the ADPKD group (OR = 0.85, 95% CI = 0.77-0.95). ADPKD patients were significantly more likely to have an AVF (OR = 3.25, 95% CI = 2.79-3.79) and less likely to have either a permanent (OR 0.68, 95% CI 0.59-0.78) or temporary (OR = 0.49, 95% CI = 0.41-0.59) CVC as compared with the non-ADPKD cohort. Survival on either in-center HD or PD was better for ADPKD patients (HD: hazard ratio [HR] 0.48, 95% CI 0.44-0.53; PD: HR 0.73, 95% CI 0.60-0.88). LIMITATIONS: Conservative care patients were not captured; despite PS matching, the possibility of residual confounding remains. CONCLUSIONS: ADPKD patients were more likely to receive a kidney transplant, use home HD, dialyze with an AVF, and have better survival relative to non-ADPKD patients. Conversely, they were less likely to receive PD either as initial therapy or anytime during ESKD. This may be attributed to higher transplantation or clinical decision-making processes susceptible to education and intervention.

CONTEXTE: La maladie polykystique rénale autosomique dominante chez l'adulte (MPRAD) est la maladie rénale héréditaire la plus fréquente. Les patients qui en sont atteints développent souvent une insuffisance rénale terminale (IRT) et nécessitent une thérapie de remplacement rénal (TRR). Étant donné que l'évolution vers l'IRT est prévisible sur plusieurs décennies, on devrait préparer la voie vers la greffe rénale, la dialyse à domicile et l'accès vasculaire pour les patients atteints de la MPRAD. OBJECTIFS: L'étude visait à comparer l'association avec la greffe rénale, les modalités de dialyse et l'accès vasculaire entre les patients atteints et non atteints. CADRE DE L'ÉTUDE: L'étude s'est tenue entre 2001 et 2012 auprès de patients canadiens hors Québec. PATIENTS: Ont été inclus dans l'étude tous les patients adultes nouvellement atteints d'IRT qui ont reçu de la dialyse ou une greffe rénale. MESURES: La maladie polykystique autosomique dominante des reins, telle que diagnostiquée par le médecin traitant. MÉTHODOLOGIE: On a effectué l'appariement par scores de propension des patients MPRAD avec les sujets non-MPRAD (ratio 1:4) selon leur profil démographique, leurs comorbidités et leurs résultats de laboratoire. Avec des modèles conditionnels de régression logistique et de risques proportionnels de Cox, on a déterminé l'association avec la greffe rénale (préventive et tous types confondus), la modalité de dialyse (péritonéale, quotidienne courte, à domicile ou en centre), l'accès vasculaire (fistule artérioveineuse [FAV], cathéter veineux central [CVC] temporaire ou permanent) et de la survie du patient dialysé. RÉSULTATS: Nous avons jumelé 2 120 patients MPRAD (99,9 %) à 8 283 patients non-MPRAD. Les deux groupes ne présentaient aucun déséquilibre notable. La MPRAD a été associée de façon significative à la greffe rénale préemptive (RC : 7,13; IC 95 % : 5,74-8,87), à tout type de greffe rénale (RC : 2,37; IC 95 % : 2,14-2,63) et à une thérapie initiale par hémodialyse quotidienne nocturne (RC : 2,74; IC 95 % : 1,38-5,44); alors que l'hémodialyse intermittente en centre s'est avérée beaucoup moins probable chez les patients MPRAD (RC : 0,59; IC 95 % : 0,54-0,65). Aucune différence n'a été observée en ce qui concerne le recours à la dialyse péritonéale (DP) comme TRR initiale, mais l'utilisation de la DP chez les patients du groupe MPRAD était inférieure (RC : 0,85; IC 95 % : 0,77-0,95). Pour ce qui est de l'accès vasculaire, les patients MPRAD étaient significativement plus susceptibles d'avoir recours à une FAV (RC : 3,25; IC 95 % : 2,79-3,79) et moins enclins à choisir le CVC permanent (RC : 0,68; IC 95 % : 0,59-0,78) ou temporaire (RC : 0,49; IC 95 % : 0,41-0,59) que le groupe témoin. Les perspectives de survie des patients, que ce soit avec l'hémodialyse (HD) en centre ou avec la DP, étaient meilleures pour le groupe MPRAD (RR : 0,48; IC 95 % : 0,44-0,53 pour l'HD; RR : 0,73; IC 95 % : 0,60-0,88 pour la DP). LIMITES DE L'ÉTUDE: Les patients suivis pour des soins conservateurs n'ont pas été pris en compte; et bien que nous ayons jumelé les sujets par scores de propension, un facteur confusionnel résiduel pourrait subsister. CONCLUSION: Les patients atteints de la MPRAD sont plus susceptibles de recourir à une greffe rénale, à l'hémodialyse à domicile et à un accès vasculaire par FAV; ils ont aussi de meilleures chances de survie que les patients non-MPRAD. Inversement, ils étaient moins susceptibles d'être traités par dialyse péritonéale, tant comme traitement initial qu'à n'importe quel autre moment en IRT. Ceci pourrait être attribuable au plus grand nombre de greffes ou à des processus décisionnels cliniques davantage portés vers la formation et l'intervention.