Detalles de la búsqueda
1.
Post-Transcriptional Genetic Silencing of BCL11A to Treat Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 384(3): 205-215, 2021 01 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33283990
2.
Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent ß-Thalassemia.
N Engl J Med
; 378(16): 1479-1493, 2018 04 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29669226
3.
Gene Therapy in a Patient with Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 376(9): 848-855, 2017 03 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28249145
4.
HSP70 sequestration by free α-globin promotes ineffective erythropoiesis in ß-thalassaemia.
Nature
; 514(7521): 242-6, 2014 Oct 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25156257
5.
Ex Vivo Selection of Transduced Hematopoietic Stem Cells for Gene Therapy of ß-Hemoglobinopathies.
Mol Ther
; 26(2): 480-495, 2018 02 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29221807
6.
Transfusion independence and HMGA2 activation after gene therapy of human ß-thalassaemia.
Nature
; 467(7313): 318-22, 2010 Sep 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20844535
7.
Parallel assessment of globin lentiviral transfer in induced pluripotent stem cells and adult hematopoietic stem cells derived from the same transplanted ß-thalassemia patient.
Stem Cells
; 31(9): 1785-94, 2013 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23712774
8.
Correction of murine ß-thalassemia after minimal lentiviral gene transfer and homeostatic in vivo erythroid expansion.
Blood
; 117(20): 5321-31, 2011 May 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21436071
9.
Gene-addition/editing therapy in sickle cell disease.
Presse Med
; 52(4): 104214, 2023 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38000628
10.
Distribution of lentiviral vector integration sites in mice following therapeutic gene transfer to treat ß-thalassemia.
Mol Ther
; 19(7): 1273-86, 2011 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21386821
11.
T-Cell Progenitors As A New Immunotherapy to Bypass Hurdles of Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation.
Front Immunol
; 13: 956919, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35874778
12.
Long-term outcomes of lentiviral gene therapy for the ß-hemoglobinopathies: the HGB-205 trial.
Nat Med
; 28(1): 81-88, 2022 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35075288
13.
Innovative Therapies for Hemoglobin Disorders.
BioDrugs
; 34(5): 625-647, 2020 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32897504
14.
Preclinical Evaluation of a Novel Lentiviral Vector Driving Lineage-Specific BCL11A Knockdown for Sickle Cell Gene Therapy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 17: 589-600, 2020 Jun 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32300607
15.
Activation and inhibition of the erythropoietin receptor by a membrane-anchored erythropoietin.
Exp Hematol
; 36(4): 412-23, 2008 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18295963
16.
In Vivo Outcome of Homology-Directed Repair at the HBB Gene in HSC Using Alternative Donor Template Delivery Methods.
Mol Ther Nucleic Acids
; 17: 277-288, 2019 Sep 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31279229
17.
TALEN-Mediated Gene Editing of HBG in Human Hematopoietic Stem Cells Leads to Therapeutic Fetal Hemoglobin Induction.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 12: 175-183, 2019 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30705922
18.
Therapeutically relevant engraftment of a CRISPR-Cas9-edited HSC-enriched population with HbF reactivation in nonhuman primates.
Sci Transl Med
; 11(503)2019 07 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31366580
19.
Staurosporine Increases Lentiviral Vector Transduction Efficiency of Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 9: 313-322, 2018 Jun 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30038935
20.
The French Society for Cell and Gene Therapy: Our Objectives and Partnerships.
Hum Gene Ther
; 32(23-24): 1423-1424, 2021 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34935454