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1.
Guanidino quinazolines and pyrimidines promote readthrough of premature termination codons in cells with native nonsense mutations.
Bioorg Med Chem Lett
; 76: 128989, 2022 11 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36150638
2.
In vitro metabolism, pharmacokinetics and drug interaction potentials of emvododstat, a DHODH inhibitor.
Xenobiotica
; 52(2): 152-164, 2022 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34846990
3.
The nucleoside analog clitocine is a potent and efficacious readthrough agent.
RNA
; 23(4): 567-577, 2017 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28096517
4.
Ataluren stimulates ribosomal selection of near-cognate tRNAs to promote nonsense suppression.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 113(44): 12508-12513, 2016 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27702906
5.
Pharmacologically induced mouse model of adult spinal muscular atrophy to evaluate effectiveness of therapeutics after disease onset.
Hum Mol Genet
; 25(5): 964-75, 2016 Mar 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26758873
6.
Corrigendum to: Pharmacologically-induced mouse model of adult spinal muscular atrophy to evaluate effectiveness of therapeutics after disease onset.
Hum Mol Genet
; 30(9): 843, 2021 May 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33201218
7.
Pharmacokinetics, pharmacodynamics, and efficacy of a small-molecule SMN2 splicing modifier in mouse models of spinal muscular atrophy.
Hum Mol Genet
; 25(10): 1885-1899, 2016 05 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26931466
8.
Ataluren as an agent for therapeutic nonsense suppression.
Annu Rev Med
; 64: 407-25, 2013.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23215857
9.
PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations.
Nature
; 447(7140): 87-91, 2007 May 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17450125
10.
PTC124 is an orally bioavailable compound that promotes suppression of the human CFTR-G542X nonsense allele in a CF mouse model.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 105(6): 2064-9, 2008 Feb 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18272502
11.
The DHODH inhibitor PTC299 arrests SARS-CoV-2 replication and suppresses induction of inflammatory cytokines.
Virus Res
; 292: 198246, 2021 01 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33249060
12.
In vitro metabolism, reaction phenotyping, enzyme kinetics, CYP inhibition and induction potential of ataluren.
Pharmacol Res Perspect
; 8(2): e00576, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32196986
13.
The DHODH Inhibitor PTC299 Arrests SARS-CoV-2 Replication and Suppresses Induction of Inflammatory Cytokines.
bioRxiv
; 2020 Aug 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32793904
14.
Targeting post-transcriptional control for drug discovery.
RNA Biol
; 6(3): 329-34, 2009.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19574739
15.
The minor gentamicin complex component, X2, is a potent premature stop codon readthrough molecule with therapeutic potential.
PLoS One
; 13(10): e0206158, 2018.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30359426
16.
Safety, tolerability, and pharmacokinetics of PTC124, a nonaminoglycoside nonsense mutation suppressor, following single- and multiple-dose administration to healthy male and female adult volunteers.
J Clin Pharmacol
; 47(4): 430-44, 2007 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17389552
17.
Nonsense suppression activity of PTC124 (ataluren).
Proc Natl Acad Sci U S A
; 106(25): E64; author reply E65, 2009 Jun 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19506240
18.
Ataluren for the treatment of nonsense-mutation cystic fibrosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial.
Lancet Respir Med
; 2(7): 539-47, 2014 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24836205
19.
Motor neuron disease. SMN2 splicing modifiers improve motor function and longevity in mice with spinal muscular atrophy.
Science
; 345(6197): 688-93, 2014 Aug 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25104390
20.
Membrane blebbing as an assessment of functional rescue of dysferlin-deficient human myotubes via nonsense suppression.
J Appl Physiol (1985)
; 109(3): 901-5, 2010 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20558759
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