Detalles de la búsqueda
1.
Long-Term Follow-Up of the First in Human Intravascular Delivery of AAV for Gene Transfer: AAV2-hFIX16 for Severe Hemophilia B.
Mol Ther
; 28(9): 2073-2082, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32559433
2.
Efficacy, Safety, and Durability of Voretigene Neparvovec-rzyl in RPE65 Mutation-Associated Inherited Retinal Dystrophy: Results of Phase 1 and 3 Trials.
Ophthalmology
; 126(9): 1273-1285, 2019 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31443789
3.
Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial.
Lancet
; 390(10097): 849-860, 2017 Aug 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28712537
4.
Assessing the state of Medicaid coverage for gene and cell therapies.
Mol Ther
; 30(9): 2879-2880, 2022 09 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36029768
5.
Novel mobility test to assess functional vision in patients with inherited retinal dystrophies.
Clin Exp Ophthalmol
; 46(3): 247-259, 2018 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28697537
6.
Safety and durability of effect of contralateral-eye administration of AAV2 gene therapy in patients with childhood-onset blindness caused by RPE65 mutations: a follow-on phase 1 trial.
Lancet
; 388(10045): 661-72, 2016 Aug 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27375040
7.
Three-year follow-up after unilateral subretinal delivery of adeno-associated virus in patients with Leber congenital Amaurosis type 2.
Ophthalmology
; 120(6): 1283-91, 2013 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23474247
8.
Medicaid coverage practices for approved gene and cell therapies: Existing barriers and proposed policy solutions.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 29: 513-521, 2023 Jun 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37287748
9.
Genetic Medicine for Hearing Loss: OTOF as Exemplar.
J Am Acad Audiol
; 32(10): 646-653, 2021 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35609591
10.
The Natural History of Inherited Retinal Dystrophy Due to Biallelic Mutations in the RPE65 Gene.
Am J Ophthalmol
; 199: 58-70, 2019 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30268864
11.
AAV2 gene therapy readministration in three adults with congenital blindness.
Sci Transl Med
; 4(120): 120ra15, 2012 Feb 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22323828
12.
Manufacturing and regulatory strategies for clinical AAV2-hRPE65.
Curr Gene Ther
; 10(5): 341-9, 2010 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20712582
13.
Novel caprine adeno-associated virus (AAV) capsid (AAV-Go.1) is closely related to the primate AAV-5 and has unique tropism and neutralization properties.
J Virol
; 79(24): 15238-45, 2005 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16306595
Resultados
1 -
13
de 13
1
Próxima >
>>