Detalhe da pesquisa
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The use of pluripotent stem cells to generate diagnostic tools for transfusion medicine.
Blood
; 140(15): 1723-1734, 2022 10 13.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35977098
2.
Modeling genetic platelet disorders with human pluripotent stem cells: mega-progress but wanting more on our plate(let).
Curr Opin Hematol
; 28(5): 308-314, 2021 09 01.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-34397590
3.
Induction of fetal hemoglobin synthesis by CRISPR/Cas9-mediated editing of the human ß-globin locus.
Blood
; 131(17): 1960-1973, 2018 04 26.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-29519807
4.
Optimization of CRISPR/Cas9 Delivery to Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells for Therapeutic Genomic Rearrangements.
Mol Ther
; 27(1): 137-150, 2019 01 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-30424953
5.
Sustained correction of FVII deficiency in dogs using AAV-mediated expression of zymogen FVII.
Blood
; 127(5): 565-71, 2016 Feb 04.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-26702064
6.
The endothelial protein C receptor enhances hemostasis of FVIIa administration in hemophilic mice in vivo.
Blood
; 124(7): 1157-65, 2014 Aug 14.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-24957146
7.
CRISPR-Based Gene Therapies: From Preclinical to Clinical Treatments.
Cells
; 13(10)2024 May 08.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38786024
8.
Modeling primitive and definitive erythropoiesis with induced pluripotent stem cells.
Blood Adv
; 8(6): 1449-1463, 2024 Mar 26.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38290102
9.
Catalytic domain modification and viral gene delivery of activated factor VII confers hemostasis at reduced expression levels and vector doses in vivo.
Blood
; 117(15): 3974-82, 2011 Apr 14.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-21325603
10.
Nod1-dependent NF-kB activation initiates hematopoietic stem cell specification in response to small Rho GTPases.
Nat Commun
; 14(1): 7668, 2023 Nov 23.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37996457
11.
In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery.
Science
; 381(6656): 436-443, 2023 07 28.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37499029
12.
Tropomyosin 1 deficiency facilitates cell state transitions to enhance hemogenic endothelial cell specification during hematopoiesis.
bioRxiv
; 2023 Sep 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37693628
13.
Genome Engineering Human ESCs or iPSCs with Cytosine and Adenine Base Editors.
Methods Mol Biol
; 2520: 321-333, 2022.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35579838
14.
Corrigendum: Targeted Gene Delivery: Where to Land.
Front Genome Ed
; 3: 682171, 2021.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-34714297
15.
Correction of ß-thalassemia by CRISPR/Cas9 editing of the α-globin locus in human hematopoietic stem cells.
Blood Adv
; 5(5): 1137-1153, 2021 03 09.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33635334
16.
Study of inherited thrombocytopenia resulting from mutations in ETV6 or RUNX1 using a human pluripotent stem cell model.
Stem Cell Reports
; 16(6): 1458-1467, 2021 06 08.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-34019812
17.
Targeted Gene Delivery: Where to Land.
Front Genome Ed
; 2: 609650, 2020.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-34713234
18.
Author Correction: Ex vivo editing of human hematopoietic stem cells for erythroid expression of therapeutic proteins.
Nat Commun
; 11(1): 4146, 2020 08 13.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32792546
19.
Ex vivo editing of human hematopoietic stem cells for erythroid expression of therapeutic proteins.
Nat Commun
; 11(1): 3778, 2020 07 29.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32728076
20.
Gene-based FVIIa prophylaxis modulates the spontaneous bleeding phenotype of hemophilia A rats.
Blood Adv
; 3(3): 301-311, 2019 02 12.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-30705032