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A chaperone enhances blood α-glucosidase activity in Pompe disease patients treated with enzyme replacement therapy.
Parenti, Giancarlo; Fecarotta, Simona; la Marca, Giancarlo; Rossi, Barbara; Ascione, Serena; Donati, Maria Alice; Morandi, Lucia Ovidia; Ravaglia, Sabrina; Pichiecchio, Anna; Ombrone, Daniela; Sacchini, Michele; Pasanisi, Maria Barbara; De Filippi, Paola; Danesino, Cesare; Della Casa, Roberto; Romano, Alfonso; Mollica, Carmine; Rosa, Margherita; Agovino, Teresa; Nusco, Edoardo; Porto, Caterina; Andria, Generoso.
Affiliation
  • Parenti G; 1] Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Sezione di Pediatria, Università "Federico II", Napoli, Italy [2] Telethon Institute of Genetics and Medicine, Napoli, Italy.
  • Fecarotta S; Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Sezione di Pediatria, Università "Federico II", Napoli, Italy.
  • la Marca G; Dipartimento NeuroFarba Universita' degli Studi di Firenze, Firenze, Italy.
  • Rossi B; Telethon Institute of Genetics and Medicine, Napoli, Italy.
  • Ascione S; Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Sezione di Pediatria, Università "Federico II", Napoli, Italy.
  • Donati MA; UO Malattie Metaboliche e Muscolari Ereditarie, Ospedale Pediatrico Meyer, Firenze, Italy.
  • Morandi LO; UO Patologia Muscolare e Neuro-immunologia, Fondazione IRCCS, Istituto Neurologico Besta, Milano, Italy.
  • Ravaglia S; Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Mondino, Pavia, Italy.
  • Pichiecchio A; Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Mondino, Pavia, Italy.
  • Ombrone D; Dipartimento NeuroFarba Universita' degli Studi di Firenze, Firenze, Italy.
  • Sacchini M; UO Malattie Metaboliche e Muscolari Ereditarie, Ospedale Pediatrico Meyer, Firenze, Italy.
  • Pasanisi MB; UO Patologia Muscolare e Neuro-immunologia, Fondazione IRCCS, Istituto Neurologico Besta, Milano, Italy.
  • De Filippi P; Dipartimento di Medicina Molecolare, Università di Pavia, Pavia, Italy.
  • Danesino C; Dipartimento di Medicina Molecolare, Università di Pavia, Pavia, Italy.
  • Della Casa R; Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Sezione di Pediatria, Università "Federico II", Napoli, Italy.
  • Romano A; Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Sezione di Pediatria, Università "Federico II", Napoli, Italy.
  • Mollica C; Istituto di Biostrutture e Bioimmagini, Consiglio Nazionale delle Ricerche, Napoli, Italy.
  • Rosa M; Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Sezione di Pediatria, Università "Federico II", Napoli, Italy.
  • Agovino T; Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Sezione di Pediatria, Università "Federico II", Napoli, Italy.
  • Nusco E; Telethon Institute of Genetics and Medicine, Napoli, Italy.
  • Porto C; 1] Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Sezione di Pediatria, Università "Federico II", Napoli, Italy [2] Telethon Institute of Genetics and Medicine, Napoli, Italy.
  • Andria G; Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Sezione di Pediatria, Università "Federico II", Napoli, Italy.
Mol Ther ; 22(11): 2004-12, 2014 Nov.
Article in En | MEDLINE | ID: mdl-25052852
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Full text: 1 Collection: 01-internacional Database: MEDLINE Main subject: Glycogen Storage Disease Type II / 1-Deoxynojirimycin / Alpha-Glucosidases / Glycoside Hydrolase Inhibitors Type of study: Prognostic_studies Limits: Adolescent / Adult / Animals / Child / Child, preschool / Female / Humans / Male / Middle aged Language: En Journal: Mol Ther Journal subject: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Year: 2014 Type: Article Affiliation country: Italy
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Full text: 1 Collection: 01-internacional Database: MEDLINE Main subject: Glycogen Storage Disease Type II / 1-Deoxynojirimycin / Alpha-Glucosidases / Glycoside Hydrolase Inhibitors Type of study: Prognostic_studies Limits: Adolescent / Adult / Animals / Child / Child, preschool / Female / Humans / Male / Middle aged Language: En Journal: Mol Ther Journal subject: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Year: 2014 Type: Article Affiliation country: Italy