Gene therapy of metachromatic leukodystrophy reverses neurological damage and deficits in mice.

Biffi, Alessandra; Capotondo, Alessia; Fasano, Stefania; del Carro, Ubaldo; Marchesini, Sergio; Azuma, Hisaya; Malaguti, Maria Chiara; Amadio, Stefano; Brambilla, Riccardo; Grompe, Markus; Bordignon, Claudio; Quattrini, Angelo; Naldini, Luigi

Biffi, Alessandra; Capotondo, Alessia; Fasano, Stefania; del Carro, Ubaldo; Marchesini, Sergio; Azuma, Hisaya; Malaguti, Maria Chiara; Amadio, Stefano; Brambilla, Riccardo; Grompe, Markus; Bordignon, Claudio; Quattrini, Angelo; Naldini, Luigi.

Afiliación

Biffi A; San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, Vita-Salute San Raffaele University, Milan, Italy. biffi.alessandra@hsr.it

J Clin Invest ; 116(11): 3070-82, 2006 Nov.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-17080200

Asunto(s)

Terapia Genética/efectos adversos; Leucodistrofia Metacromática/genética; Leucodistrofia Metacromática/terapia; Animales; Conducta Animal; Diferenciación Celular; Cerebrósido Sulfatasa/deficiencia; Cerebrósido Sulfatasa/genética; Cerebrósido Sulfatasa/metabolismo; Femenino; Células Madre Hematopoyéticas/citología; Células Madre Hematopoyéticas/metabolismo; Leucodistrofia Metacromática/metabolismo; Leucodistrofia Metacromática/patología; Masculino; Ratones; Ratones Endogámicos C57BL; Ratones Noqueados; Microglía/metabolismo; Microglía/patología; Neurofisiología/estadística & datos numéricos; Sulfoglicoesfingolípidos/metabolismo

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Leucodistrofia Metacromática Límite: Animals Idioma: En Revista: J Clin Invest Año: 2006 Tipo del documento: Article País de afiliación: Italia

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