AAV6-mediated systemic shRNA delivery reverses disease in a mouse model of facioscapulohumeral muscular dystrophy.

Bortolanza, Sergia; Nonis, Alessandro; Sanvito, Francesca; Maciotta, Simona; Sitia, Giovanni; Wei, Jessica; Torrente, Yvan; Di Serio, Clelia; Chamberlain, Joel R; Gabellini, Davide

Bortolanza, Sergia; Nonis, Alessandro; Sanvito, Francesca; Maciotta, Simona; Sitia, Giovanni; Wei, Jessica; Torrente, Yvan; Di Serio, Clelia; Chamberlain, Joel R; Gabellini, Davide.

Afiliación

Bortolanza S; Dulbecco Telethon Institute and Division of Regenerative Medicine, San Raffaele Scientific Institute, Milano, Italy.

Mol Ther ; 19(11): 2055-64, 2011 Nov.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-21829175

Asunto(s)

Dependovirus/genética; Vectores Genéticos; Distrofia Muscular Facioescapulohumeral/terapia; ARN Interferente Pequeño/administración & dosificación; Animales; Modelos Animales de Enfermedad; Regulación hacia Abajo; Femenino; Regulación de la Expresión Génica; Silenciador del Gen; Vectores Genéticos/administración & dosificación; Vectores Genéticos/efectos adversos; Humanos; Inyecciones Intravenosas; Ratones; Ratones Endogámicos C57BL; Ratones Transgénicos; Proteínas de Microfilamentos; Músculo Esquelético/metabolismo; Músculo Esquelético/patología; Distrofia Muscular Facioescapulohumeral/genética; Distrofia Muscular Facioescapulohumeral/patología; Proteínas Nucleares/genética; Fenotipo; Proteínas de Unión al ARN; Factores de Tiempo; Transducción Genética

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Dependovirus / Distrofia Muscular Facioescapulohumeral / ARN Interferente Pequeño / Vectores Genéticos Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals / Female / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2011 Tipo del documento: Article País de afiliación: Italia

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