Gene therapy/bone marrow transplantation in ADA-deficient mice: roles of enzyme-replacement therapy and cytoreduction.

Carbonaro, Denise A; Jin, Xiangyang; Wang, Xingchao; Yu, Xiao-Jin; Rozengurt, Nora; Kaufman, Michael L; Wang, Xiaoyan; Gjertson, David; Zhou, Yang; Blackburn, Michael R; Kohn, Donald B

Carbonaro, Denise A; Jin, Xiangyang; Wang, Xingchao; Yu, Xiao-Jin; Rozengurt, Nora; Kaufman, Michael L; Wang, Xiaoyan; Gjertson, David; Zhou, Yang; Blackburn, Michael R; Kohn, Donald B.

Afiliación

Carbonaro DA; Department of Microbiology, Immunology, and Molecular Genetics, University of California, Los Angeles (UCLA), Los Angeles, CA 90095, USA.

Blood ; 120(18): 3677-87, 2012 Nov 01.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-22833548

Asunto(s)

Adenosina Desaminasa/uso terapéutico; Agammaglobulinemia/terapia; Trasplante de Médula Ósea/métodos; Terapia Genética/métodos; Inmunodeficiencia Combinada Grave/terapia; Acondicionamiento Pretrasplante/métodos; Adenosina Desaminasa/deficiencia; Animales; Modelos Animales de Enfermedad; Vectores Genéticos; Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas/métodos; Ratones; Ratones Noqueados; Retroviridae; Transducción Genética

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Adenosina Desaminasa / Trasplante de Médula Ósea / Inmunodeficiencia Combinada Grave / Acondicionamiento Pretrasplante / Agammaglobulinemia Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals Idioma: En Revista: Blood Año: 2012 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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