The pharmacological chaperone AT2220 increases the specific activity and lysosomal delivery of mutant acid alpha-glucosidase, and promotes glycogen reduction in a transgenic mouse model of Pompe disease.
PLoS One
; 9(7): e102092, 2014.
Article
en En
| MEDLINE
| ID: mdl-25036864
Texto completo:
1
Colección:
01-internacional
Banco de datos:
MEDLINE
Asunto principal:
Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II
/
Glucano 1,4-alfa-Glucosidasa
/
1-Desoxinojirimicina
/
Glucógeno
/
Lisosomas
/
Mutación
Límite:
Animals
/
Humans
Idioma:
En
Revista:
PLoS One
Asunto de la revista:
CIENCIA
/
MEDICINA
Año:
2014
Tipo del documento:
Article
País de afiliación:
Estados Unidos