Development of gene therapies-lessons from nusinersen.

Xu, L; Irony, I; Bryan, W W; Dunn, B

Xu, L; Irony, I; Bryan, W W; Dunn, B.

Afiliación

Xu L; Office of Tissues and Advanced Therapies, Center for Biologics Evaluation and Research, United States Food and Drug Administration, Silver Spring, MD, USA.
Irony I; Office of Tissues and Advanced Therapies, Center for Biologics Evaluation and Research, United States Food and Drug Administration, Silver Spring, MD, USA.
Bryan WW; Office of Tissues and Advanced Therapies, Center for Biologics Evaluation and Research, United States Food and Drug Administration, Silver Spring, MD, USA.
Dunn B; Division of Neurology Products, Office of New Drugs, Center for Drug Evaluation and Research, United States Food and Drug Administration, Silver Spring, MD, USA.

Gene Ther ; 24(9): 527-528, 2017 09.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-28737743

Asunto(s)

Terapia Genética/métodos; Atrofia Muscular Espinal/terapia; Oligonucleótidos Antisentido/administración & dosificación; Oligonucleótidos/administración & dosificación; Animales; Ensayos Clínicos como Asunto; Terapia Genética/efectos adversos; Terapia Genética/legislación & jurisprudencia; Humanos; Atrofia Muscular Espinal/genética; Estados Unidos; United States Food and Drug Administration

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Oligonucleótidos / Atrofia Muscular Espinal / Terapia Genética / Oligonucleótidos Antisentido Tipo de estudio: Clinical_trials / Prognostic_studies Límite: Animals / Humans País/Región como asunto: America do norte Idioma: En Revista: Gene Ther Asunto de la revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Año: 2017 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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