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Editing aberrant splice sites efficiently restores ß-globin expression in ß-thalassemia.
Xu, Shuqian; Luk, Kevin; Yao, Qiuming; Shen, Anne H; Zeng, Jing; Wu, Yuxuan; Luo, Hong-Yuan; Brendel, Christian; Pinello, Luca; Chui, David H K; Wolfe, Scot A; Bauer, Daniel E.
Afiliación
  • Xu S; Division of Hematology/Oncology, Boston Children's Hospital, Boston, MA.
  • Luk K; Department of Pediatric Oncology, Dana-Farber Cancer Institute, Boston, MA.
  • Yao Q; Harvard Stem Cell Institute, Cambridge, MA.
  • Shen AH; Broad Institute, Cambridge, MA.
  • Zeng J; Department of Pediatrics, Harvard Medical School, Boston, MA.
  • Wu Y; Department of Haematology, Qilu Hospital, Shandong University, Jinan, Shandong, China.
  • Luo HY; Department of Molecular, Cell and Cancer Biology, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA.
  • Brendel C; Division of Hematology/Oncology, Boston Children's Hospital, Boston, MA.
  • Pinello L; Department of Pediatric Oncology, Dana-Farber Cancer Institute, Boston, MA.
  • Chui DHK; Harvard Stem Cell Institute, Cambridge, MA.
  • Wolfe SA; Broad Institute, Cambridge, MA.
  • Bauer DE; Department of Pediatrics, Harvard Medical School, Boston, MA.
Blood ; 133(21): 2255-2262, 2019 05 23.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-30704988
Asunto(s)
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Células Madre Hematopoyéticas / Empalme del ARN / Regulación de la Expresión Génica / Talasemia beta / Sitios de Empalme de ARN / Globinas beta / Edición Génica Límite: Humans Idioma: En Revista: Blood Año: 2019 Tipo del documento: Article País de afiliación: Marruecos
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