Benefits of Prophylactic Short-Course Immune Tolerance Induction in Patients With Infantile Pompe Disease: Demonstration of Long-Term Safety and Efficacy in an Expanded Cohort.

Desai, Ankit K; Baloh, Carolyn H; Sleasman, John W; Rosenberg, Amy S; Kishnani, Priya S

Desai, Ankit K; Baloh, Carolyn H; Sleasman, John W; Rosenberg, Amy S; Kishnani, Priya S.

Afiliación

Desai AK; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Health System, Durham, NC, United States.
Baloh CH; Division of Allergy, Immunology, and Pulmonary Medicine, Department of Pediatrics, Duke University Health System, Durham, NC, United States.
Sleasman JW; Division of Allergy, Immunology, and Pulmonary Medicine, Department of Pediatrics, Duke University Health System, Durham, NC, United States.
Rosenberg AS; Division of Biologics Review and Research 3, Office of Biotechnology Products, Center for Drug Evaluation and Research, US FDA, Bethesda, MD, United States.
Kishnani PS; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Health System, Durham, NC, United States.

Front Immunol ; 11: 1727, 2020.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-32849613

Asunto(s)

Terapia de Reemplazo Enzimático; Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II/tratamiento farmacológico; Tolerancia Inmunológica/efectos de los fármacos; Inmunoglobulinas Intravenosas/administración & dosificación; Inmunosupresores/administración & dosificación; Metotrexato/administración & dosificación; Rituximab/administración & dosificación; alfa-Glucosidasas/uso terapéutico; Anticuerpos/sangre; Niño; Preescolar; Quimioterapia Combinada; Terapia de Reemplazo Enzimático/efectos adversos; Femenino; Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II/diagnóstico; Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II/enzimología; Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II/inmunología; Humanos; Inmunoglobulinas Intravenosas/efectos adversos; Inmunosupresores/efectos adversos; Lactante; Masculino; Metotrexato/efectos adversos; Estudios Retrospectivos; Rituximab/efectos adversos; Factores de Tiempo; Resultado del Tratamiento; alfa-Glucosidasas/efectos adversos; alfa-Glucosidasas/inmunología

Palabras clave

alglucosidase alfa; anti-drug antibodies; anti-rhGAA IgG antibody; enzyme replacement therapy; immune tolerance induction; immunogenicity

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Metotrexato / Inmunoglobulinas Intravenosas / Alfa-Glucosidasas / Terapia de Reemplazo Enzimático / Rituximab / Tolerancia Inmunológica / Inmunosupresores Tipo de estudio: Diagnostic_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Límite: Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male Idioma: En Revista: Front Immunol Año: 2020 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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