Your browser doesn't support javascript.
loading
[Treating hereditary neuropathies : a dream come true?] / Traiter les neuropathies héréditaires : un rêve qui devient réalité ?
Echaniz-Laguna, Andoni; Magy, Laurent; Vicino, Alex; Fayolle, Damien; Hübers, Annemarie; Ochsner, François; Théaudin, Marie.
Afiliación
  • Echaniz-Laguna A; Service de neurologie, Centre de référence national pour les neuropathies rares, CHU de Bicêtre, 78, rue du Général-Leclerc, 94270 Le Kremlin-Bicêtre, France.
  • Magy L; Université Paris-Saclay, 3, rue Joliot-Curie, 91190 Gif-sur-Yvette, France.
  • Vicino A; Service et laboratoire de neurologie, Centre de référence national neuropathies périphériques rares, CHU de Limoges, 2, avenue Martin-Luther-King, 87042 Limoges, France.
  • Fayolle D; Service de neurologie, Département des neurosciences cliniques, Centre hospitalier universitaire vaudois et Université de Lausanne, 1011 Lausanne.
  • Hübers A; Service de neurologie, Département des neurosciences cliniques, Hôpitaux universitaires de Genève, 1211 Genève 14.
  • Ochsner F; Service de neurologie, Département des neurosciences cliniques, Hôpitaux universitaires de Genève, 1211 Genève 14.
  • Théaudin M; Service de neurologie, Département des neurosciences cliniques, Centre hospitalier universitaire vaudois et Université de Lausanne, 1011 Lausanne.
Rev Med Suisse ; 18(779): 813-816, 2022 Apr 27.
Article en Fr | MEDLINE | ID: mdl-35481507
Les neuropathies héréditaires ont fait l'objet d'avancées thérapeu­tiques majeures. Ainsi, des traitements à base d'oligonucléotides antisens (ASO) et d'ARN interférentiels (ARNi) ont récemment été développés et sont maintenant disponibles pour traiter efficacement la neuropathie amyloïde familiale à transthyrétine (NAF-TTR) et la porphyrie. Encore plus récemment, des traitements d'édition génomique de type CRISPR-Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats-Cas9) ciblant le gène TTR ont été mis au point et sont testés chez des patients avec une NAF-TTR. Forts de leur succès dans la NAF-TTR et la porphyrie, ces traitements innovants ciblant l'ARNm et l'ADN sont en cours d'évaluation dans d'autres neuropathies héréditaires, dont la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT).
Asunto(s)
Texto completo
Imprimir
XML
PubMed Links
Buscar en Google

Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth / Neuropatías Amiloides Familiares Límite: Humans Idioma: Fr Revista: Rev Med Suisse Asunto de la revista: MEDICINA Año: 2022 Tipo del documento: Article País de afiliación: Francia
Texto completo
Imprimir
XML
PubMed Links
Buscar en Google

Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth / Neuropatías Amiloides Familiares Límite: Humans Idioma: Fr Revista: Rev Med Suisse Asunto de la revista: MEDICINA Año: 2022 Tipo del documento: Article País de afiliación: Francia