Delivery of a read-through inducing compound, TC007, lessens the severity of a spinal muscular atrophy animal model.

Mattis, Virginia B; Ebert, Allison D; Fosso, Marina Y; Chang, Cheng-Wei; Lorson, Christian L

Mattis, Virginia B; Ebert, Allison D; Fosso, Marina Y; Chang, Cheng-Wei; Lorson, Christian L.

Afiliação

Mattis VB; Department of Veterinary Pathobiology, Bond Life Sciences Center, University of Missouri, Columbia, 65211, USA.

Hum Mol Genet ; 18(20): 3906-13, 2009 Oct 15.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-19625298

Assuntos

Aminoglicosídeos/administração & dosagem; Atrofia Muscular Espinal/tratamento farmacológico; Biossíntese de Proteínas/efeitos dos fármacos; Animais; Sistema Nervoso Central/efeitos dos fármacos; Sistema Nervoso Central/metabolismo; Códon de Terminação/genética; Códon de Terminação/metabolismo; Modelos Animais de Doenças; Humanos; Camundongos; Camundongos Transgênicos; Atrofia Muscular Espinal/genética; Atrofia Muscular Espinal/metabolismo; Atrofia Muscular Espinal/patologia; Índice de Gravidade de Doença; Proteína 2 de Sobrevivência do Neurônio Motor/genética; Proteína 2 de Sobrevivência do Neurônio Motor/metabolismo

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Biossíntese de Proteínas / Atrofia Muscular Espinal / Aminoglicosídeos Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Hum Mol Genet Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Ano de publicação: 2009 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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