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Gene therapy for Leber's congenital amaurosis is safe and effective through 1.5 years after vector administration.
Simonelli, Francesca; Maguire, Albert M; Testa, Francesco; Pierce, Eric A; Mingozzi, Federico; Bennicelli, Jeannette L; Rossi, Settimio; Marshall, Kathleen; Banfi, Sandro; Surace, Enrico M; Sun, Junwei; Redmond, T Michael; Zhu, Xiaosong; Shindler, Kenneth S; Ying, Gui-Shuang; Ziviello, Carmela; Acerra, Carmela; Wright, J Fraser; McDonnell, Jennifer Wellman; High, Katherine A; Bennett, Jean; Auricchio, Alberto.
Afiliação
  • Simonelli F; Department of Ophthalmology, Second University of Naples, Naples, Italy. franctes@tin.it
Mol Ther ; 18(3): 643-50, 2010 Mar.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-19953081
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Proteínas de Transporte / Proteínas do Olho / Amaurose Congênita de Leber Tipo de estudo: Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adult / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2010 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália
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