The pharmacological chaperone AT2220 increases recombinant human acid &#945;-glucosidase uptake and glycogen reduction in a mouse model of Pompe disease.

Khanna, Richie; Flanagan, John J; Feng, Jessie; Soska, Rebecca; Frascella, Michelle; Pellegrino, Lee J; Lun, Yi; Guillen, Darlene; Lockhart, David J; Valenzano, Kenneth J

The pharmacological chaperone AT2220 increases recombinant human acid α-glucosidase uptake and glycogen reduction in a mouse model of Pompe disease.

Khanna, Richie; Flanagan, John J; Feng, Jessie; Soska, Rebecca; Frascella, Michelle; Pellegrino, Lee J; Lun, Yi; Guillen, Darlene; Lockhart, David J; Valenzano, Kenneth J.

Afiliação

Khanna R; Amicus Therapeutics Inc, Cranbury, New Jersey, United States of America. rkhanna@amicusrx.com

PLoS One ; 7(7): e40776, 2012.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-22815812

Assuntos

1-Desoxinojirimicina/uso terapêutico; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/tratamento farmacológico; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/enzimologia; Glicogênio/metabolismo; Proteínas Recombinantes/metabolismo; alfa-Glucosidases/metabolismo; 1-Desoxinojirimicina/administração & dosagem; 1-Desoxinojirimicina/farmacologia; Animais; Soluções Tampão; Modelos Animais de Doenças; Ativação Enzimática/efeitos dos fármacos; Estabilidade Enzimática/efeitos dos fármacos; Meia-Vida; Humanos; Camundongos; Camundongos Knockout; Desnaturação Proteica/efeitos dos fármacos; Ratos; Proteínas Recombinantes/sangue; alfa-Glucosidases/administração & dosagem; alfa-Glucosidases/sangue

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Proteínas Recombinantes / Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II / 1-Desoxinojirimicina / Alfa-Glucosidases / Glicogênio Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: PLoS One Assunto da revista: CIENCIA / MEDICINA Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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