Enzyme replacement therapy for lysosomal diseases: lessons from 20 years of experience and remaining challenges.

Desnick, R J; Schuchman, E H

Desnick, R J; Schuchman, E H.

Afiliação

Desnick RJ; Department of Genetics and Genomic Sciences, Mount Sinai School of Medicine, New York, NY 10029, USA. robert.desnick@mssm.edu

Annu Rev Genomics Hum Genet ; 13: 307-35, 2012.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-22970722

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/terapia; Animais; Ensaios Clínicos como Assunto; Doença de Gaucher/terapia; Humanos; Proteínas Recombinantes/farmacocinética; Proteínas Recombinantes/uso terapêutico; Distribuição Tecidual

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doenças por Armazenamento dos Lisossomos / Terapia de Reposição de Enzimas Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Annu Rev Genomics Hum Genet Assunto da revista: GENETICA / GENETICA MEDICA Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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