Adeno-associated virus serotype 8 gene therapy leads to significant lowering of plasma cholesterol levels in humanized mouse models of homozygous and heterozygous familial hypercholesterolemia.

Kassim, Sadik H; Li, Hui; Bell, Peter; Somanathan, Suryanarayan; Lagor, William; Jacobs, Frank; Billheimer, Jeffrey; Wilson, James M; Rader, Daniel J

Kassim, Sadik H; Li, Hui; Bell, Peter; Somanathan, Suryanarayan; Lagor, William; Jacobs, Frank; Billheimer, Jeffrey; Wilson, James M; Rader, Daniel J.

Afiliação

Kassim SH; Gene Therapy Program, Department of Pathology and Laboratory Medicine, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA 19104-3403, USA.

Hum Gene Ther ; 24(1): 19-26, 2013 Jan.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-22985273

Assuntos

Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Terapia Genética/métodos; Hiperlipoproteinemia Tipo II/genética; Hiperlipoproteinemia Tipo II/terapia; Receptores de LDL/genética; Desaminase APOBEC-1; Animais; Colesterol/sangue; Citidina Desaminase/deficiência; ELISPOT; Vetores Genéticos/genética; Humanos; Immunoblotting; Interferon gama; Fígado/metabolismo; Camundongos; Camundongos Endogâmicos C57BL; Camundongos Knockout; Receptores de LDL/deficiência

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google

Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Receptores de LDL / Terapia Genética / Dependovirus / Modelos Animais de Doenças / Hiperlipoproteinemia Tipo II Tipo de estudo: Risk_factors_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Assunto da revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google