Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy benefits metachromatic leukodystrophy.

Biffi, Alessandra; Montini, Eugenio; Lorioli, Laura; Cesani, Martina; Fumagalli, Francesca; Plati, Tiziana; Baldoli, Cristina; Martino, Sabata; Calabria, Andrea; Canale, Sabrina; Benedicenti, Fabrizio; Vallanti, Giuliana; Biasco, Luca; Leo, Simone; Kabbara, Nabil; Zanetti, Gianluigi; Rizzo, William B; Mehta, Nalini A L; Cicalese, Maria Pia; Casiraghi, Miriam; Boelens, Jaap J; Del Carro, Ubaldo; Dow, David J; Schmidt, Manfred; Assanelli, Andrea; Neduva, Victor; Di Serio, Clelia; Stupka, Elia; Gardner, Jason; von Kalle, Christof; Bordignon, Claudio; Ciceri, Fabio; Rovelli, Attilio; Roncarolo, Maria Grazia; Aiuti, Alessandro; Sessa, Maria; Naldini, Luigi

Biffi, Alessandra; Montini, Eugenio; Lorioli, Laura; Cesani, Martina; Fumagalli, Francesca; Plati, Tiziana; Baldoli, Cristina; Martino, Sabata; Calabria, Andrea; Canale, Sabrina; Benedicenti, Fabrizio; Vallanti, Giuliana; Biasco, Luca; Leo, Simone; Kabbara, Nabil; Zanetti, Gianluigi; Rizzo, William B; Mehta, Nalini A L; Cicalese, Maria Pia; Casiraghi, Miriam; Boelens, Jaap J; Del Carro, Ubaldo; Dow, David J; Schmidt, Manfred; Assanelli, Andrea; Neduva, Victor; Di Serio, Clelia; Stupka, Elia; Gardner, Jason; von Kalle, Christof; Bordignon, Claudio; Ciceri, Fabio; Rovelli, Attilio; Roncarolo, Maria Grazia; Aiuti, Alessandro; Sessa, Maria; Naldini, Luigi.

Afiliação

Biffi A; San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, San Raffaele Scientific Institute, 20132 Milan, Italy. biffi.alessandra@hsr.it

Science ; 341(6148): 1233158, 2013 Aug 23.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23845948

Assuntos

Cerebrosídeo Sulfatase/genética; Terapia Genética/métodos; Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas; Células-Tronco Hematopoéticas/metabolismo; Leucodistrofia Metacromática/terapia; Encéfalo/patologia; Dano ao DNA; Seguimentos; Engenharia Genética; Vetores Genéticos/toxicidade; Humanos; Lentivirus; Leucodistrofia Metacromática/patologia; Imageamento por Ressonância Magnética; Transdução Genética; Resultado do Tratamento; Integração Viral

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Células-Tronco Hematopoéticas / Terapia Genética / Cerebrosídeo Sulfatase / Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas / Leucodistrofia Metacromática Tipo de estudo: Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Humans Idioma: En Revista: Science Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália

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