Salmeterol enhances the cardiac response to gene therapy in Pompe disease.

Han, Sang-Oh; Li, Songtao; Koeberl, Dwight D

Han, Sang-Oh; Li, Songtao; Koeberl, Dwight D.

Afiliação

Han SO; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, United States.
Li S; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, United States.
Koeberl DD; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, United States.

Mol Genet Metab ; 118(1): 35-40, 2016 May.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-27017193

Assuntos

Terapia Genética/métodos; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/terapia; Miocárdio/metabolismo; Xinafoato de Salmeterol/administração & dosagem; alfa-Glucosidases/genética; alfa-Glucosidases/metabolismo; Animais; Clembuterol/administração & dosagem; Desidroepiandrosterona/administração & dosagem; Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Terapia de Reposição de Enzimas; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Glicogênio/metabolismo; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/genética; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/metabolismo; Humanos; Camundongos; Camundongos Knockout

Palavras-chave

Adeno-associated virus vector; Enzyme replacement therapy; Glycogen storage disease; Mannose-6-phosphate receptor; Pompe disease

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II / Alfa-Glucosidases / Xinafoato de Salmeterol / Miocárdio Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Ano de publicação: 2016 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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