Use of antisense oligonucleotides to correct the splicing error in ISCU myopathy patient cell lines.

Holmes-Hampton, Gregory P; Crooks, Daniel R; Haller, Ronald G; Guo, Shuling; Freier, Susan M; Monia, Brett P; Rouault, Tracey A

Holmes-Hampton, Gregory P; Crooks, Daniel R; Haller, Ronald G; Guo, Shuling; Freier, Susan M; Monia, Brett P; Rouault, Tracey A.

Afiliação

Holmes-Hampton GP; Molecular Medicine Branch, Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development, Bethesda, MD, USA.
Crooks DR; Urologic Oncology Branch, Center for Cancer Research, National Cancer Institute, Bethesda, MD, USA.
Haller RG; Department of Neurology and Neurotherapeutics, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, TX, USA, Neuromuscular Center, Institute for Exercise and Environmental Medicine, Texas Health Presbyterian Hospital Dallas, Dallas, TX 75231, USA.
Guo S; Department of Antisense Drug Discovery, Ionis Pharmaceuticals, Carlsbad, CA, USA.
Freier SM; Department of Antisense Drug Discovery, Ionis Pharmaceuticals, Carlsbad, CA, USA.
Monia BP; Department of Antisense Drug Discovery, Ionis Pharmaceuticals, Carlsbad, CA, USA.
Rouault TA; Molecular Medicine Branch, Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development, Bethesda, MD, USA.

Hum Mol Genet ; 25(23): 5178-5187, 2016 12 01.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-28007899

Assuntos

Acidose Láctica/congênito; Proteínas Ferro-Enxofre/genética; Doenças Musculares/congênito; Oligonucleotídeos Antissenso/genética; Succinato Desidrogenase/genética; Acidose Láctica/genética; Acidose Láctica/patologia; Acidose Láctica/terapia; Feminino; Humanos; Íntrons/genética; Masculino; Mitocôndrias/efeitos dos fármacos; Mitocôndrias/metabolismo; Mitocôndrias/patologia; Músculo Esquelético/efeitos dos fármacos; Músculo Esquelético/patologia; Doenças Musculares/genética; Doenças Musculares/patologia; Doenças Musculares/terapia; Oligonucleotídeos Antissenso/uso terapêutico; Fenótipo; Mutação Puntual; Splicing de RNA/efeitos dos fármacos; Splicing de RNA/genética; Succinato Desidrogenase/biossíntese

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Succinato Desidrogenase / Acidose Láctica / Oligonucleotídeos Antissenso / Proteínas Ferro-Enxofre / Doenças Musculares Limite: Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Hum Mol Genet Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Ano de publicação: 2016 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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