The Use of Antisense Oligonucleotides for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy.

Relizani, Karima; Goyenvalle, Aurelie

Relizani, Karima; Goyenvalle, Aurelie.

Afiliação

Relizani K; U1179 INSERM, UFR des Sciences de la Santé-LIA BAHN CSM, Université de Versailles St-Quentin en Yvelines, 2 Avenue de la Source de la Bievre, 78180, Montigny le Bretonneux, France.
Goyenvalle A; SQY Therapeutics, UFR des Sciences de la Santé, Université de Versailles Saint-Quentin en Yvelines, Montigny-le-Bretonneux, France.

Methods Mol Biol ; 1687: 171-183, 2018.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-29067663

Assuntos

Distrofina/genética; Terapia Genética/métodos; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; Oligonucleotídeos Antissenso/uso terapêutico; Animais; Modelos Animais de Doenças; Distrofina/uso terapêutico; Éxons/genética; Humanos; Camundongos; Camundongos Endogâmicos mdx/genética; Músculo Esquelético/metabolismo; Músculo Esquelético/patologia; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/patologia

Palavras-chave

Antisense oligonucleotides (AONs); Duchenne muscular dystrophy; Exon skipping; Splice-switching approaches; Tricyclo-DNA

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Distrofina / Oligonucleotídeos Antissenso / Distrofia Muscular de Duchenne Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Methods Mol Biol Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article País de afiliação: França

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