Cardio- Renal Outcomes With Long- Term Agalsidase Alfa Enzyme Replacement Therapy: A 10- Year Fabry Outcome Survey (FOS) Analysis.

Ramaswami, Uma; Beck, Michael; Hughes, Derralynn; Kampmann, Christoph; Botha, Jaco; Pintos-Morell, Guillem; West, Michael L; Niu, Dau-Ming; Nicholls, Kathy; Giugliani, Roberto

Ramaswami, Uma; Beck, Michael; Hughes, Derralynn; Kampmann, Christoph; Botha, Jaco; Pintos-Morell, Guillem; West, Michael L; Niu, Dau-Ming; Nicholls, Kathy; Giugliani, Roberto.

Afiliação

Ramaswami U; Royal Free London NHS Foundation Trust, Lysosomal Disorders Unit, Institute of Immunity and Transplantation, London, UK.
Beck M; Centre for Paediatric and Adolescent Medicine, University Medical Centre, University of Mainz, Mainz, Germany.
Hughes D; Royal Free London NHS Foundation Trust, Lysosomal Disorders Unit, Institute of Immunity and Transplantation, London, UK.
Kampmann C; Centre for Paediatric and Adolescent Medicine, University Medical Centre, University of Mainz, Mainz, Germany.
Botha J; Department of Biostatistics and Programming, Takeda, Zug, Switzerland.
Pintos-Morell G; Centre for Rare Diseases, University Hospital Vall d'Hebron, Barcelona, CIBERER-GCV08_IGTP Research Institute and Teaching Unit Germans Trias i Pujol, Universitat Autònoma de Barcelona, Badalona, Spain.
West ML; Department of Medicine, Dalhousie University, Halifax, Nova Scotia, Canada.
Niu DM; Department of Paediatrics, Taipei Veterans General Hospital, Taipei, Taiwan.
Nicholls K; Department of Nephrology, Royal Melbourne Hospital, University of Melbourne, Parkville, VIC, Australia.
Giugliani R; Department of Medicine, Royal Melbourne Hospital, University of Melbourne, Parkville, VIC, Australia.

Drug Des Devel Ther ; 13: 3705-3715, 2019.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-31749608

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas; Doença de Fabry/terapia; Hipertrofia Ventricular Esquerda/terapia; Isoenzimas/metabolismo; Proteínas Recombinantes/metabolismo; Inquéritos e Questionários; alfa-Galactosidase/metabolismo; Adolescente; Adulto; Idoso; Criança; Pré-Escolar; Estudos de Coortes; Doença de Fabry/metabolismo; Feminino; Humanos; Hipertrofia Ventricular Esquerda/metabolismo; Testes de Função Renal; Masculino; Pessoa de Meia-Idade; Estudos Retrospectivos; Resultado do Tratamento; Adulto Jovem

Palavras-chave

Fabry disease; agalsidase alfa; cardio-renal outcomes; enzyme replacement therapy

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Proteínas Recombinantes / Inquéritos e Questionários / Doença de Fabry / Hipertrofia Ventricular Esquerda / Alfa-Galactosidase / Terapia de Reposição de Enzimas / Isoenzimas Tipo de estudo: Etiology_studies / Incidence_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adolescent / Adult / Aged / Child / Child, preschool / Female / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Revista: Drug Des Devel Ther Assunto da revista: FARMACOLOGIA / TERAPIA POR MEDICAMENTOS Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article País de afiliação: Reino Unido

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