Substrate reduction therapy with Miglustat in pediatric patients with GM1 type 2 gangliosidosis delays neurological involvement: A multicenter experience.
Mol Genet Genomic Med
; 8(10): e1371, 2020 10.
Article
em En
| MEDLINE
| ID: mdl-32779865
Texto completo:
1
Coleções:
01-internacional
Base de dados:
MEDLINE
Assunto principal:
Gangliosidose GM1
/
1-Desoxinojirimicina
/
Inibidores de Glicosídeo Hidrolases
Tipo de estudo:
Clinical_trials
Limite:
Adolescent
/
Child
/
Child, preschool
/
Female
/
Humans
/
Infant
/
Male
Idioma:
En
Revista:
Mol Genet Genomic Med
Ano de publicação:
2020
Tipo de documento:
Article
País de afiliação:
Itália