Proof-of-Concept: Antisense Oligonucleotide Mediated Skipping of Fibrillin-1 Exon 52.

Cale, Jessica M; Greer, Kane; Fletcher, Sue; Wilton, Steve D

Cale, Jessica M; Greer, Kane; Fletcher, Sue; Wilton, Steve D.

Afiliação

Cale JM; Centre for Molecular Medicine and Innovative Therapeutics, Health Futures Institute, Murdoch University, Murdoch, WA 6150, Australia.
Greer K; Centre for Molecular Medicine and Innovative Therapeutics, Health Futures Institute, Murdoch University, Murdoch, WA 6150, Australia.
Fletcher S; Centre for Molecular Medicine and Innovative Therapeutics, Health Futures Institute, Murdoch University, Murdoch, WA 6150, Australia.
Wilton SD; Centre for Neuromuscular and Neurological Disorders, Perron Institute for Neurological and Translational Science, The University of Western Australia, Nedlands, WA 6009, Australia.

Int J Mol Sci ; 22(7)2021 Mar 27.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33801742

Assuntos

Éxons; Fibrilina-1/genética; Morfolinos/química; Oligonucleotídeos Antissenso/genética; Células Cultivadas; Distrofina/genética; Fibrilina-1/metabolismo; Fibroblastos/metabolismo; Humanos; Síndrome de Marfan/metabolismo; Mutação; Oligonucleotídeos/metabolismo; Precursores de RNA/metabolismo; Splicing de RNA; RNA Mensageiro/metabolismo

Palavras-chave

Marfan syndrome; antisense oligonucleotides; exon skipping; fibrillin-1; splice-switching

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Éxons / Oligonucleotídeos Antissenso / Morfolinos / Fibrilina-1 Limite: Humans Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Austrália

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