Adenine base editing reduces misfolded protein accumulation and toxicity in alpha-1 antitrypsin deficient patient iPSC-hepatocytes.
Mol Ther
; 29(11): 3219-3229, 2021 11 03.
Article
em En
| MEDLINE
| ID: mdl-34217893
Palavras-chave
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1
Coleções:
01-internacional
Base de dados:
MEDLINE
Assunto principal:
Adenina
/
Alfa 1-Antitripsina
/
Deficiência de alfa 1-Antitripsina
/
Hepatócitos
/
Células-Tronco Pluripotentes Induzidas
/
Sistemas CRISPR-Cas
/
Edição de Genes
Limite:
Humans
Idioma:
En
Revista:
Mol Ther
Assunto da revista:
BIOLOGIA MOLECULAR
/
TERAPEUTICA
Ano de publicação:
2021
Tipo de documento:
Article
País de afiliação:
Austrália