Safety and efficacy of low-dose PI3K inhibitor taselisib in adult patients with CLOVES and Klippel-Trenaunay syndrome (KTS): the TOTEM trial, a phase 1/2 multicenter, open-label, single-arm study.

Luu, M; Vabres, P; Devilliers, H; Loffroy, R; Phan, A; Martin, L; Morice-Picard, F; Petit, F; Willems, M; Bessis, D; Jacquemont, M L; Maruani, A; Chiaverini, C; Mirault, T; Clayton-Smith, J; Carpentier, M; Fleck, C; Maurer, A; Yousfi, M; Parker, V E R; Semple, R K; Bardou, M; Faivre, L

Luu, M; Vabres, P; Devilliers, H; Loffroy, R; Phan, A; Martin, L; Morice-Picard, F; Petit, F; Willems, M; Bessis, D; Jacquemont, M L; Maruani, A; Chiaverini, C; Mirault, T; Clayton-Smith, J; Carpentier, M; Fleck, C; Maurer, A; Yousfi, M; Parker, V E R; Semple, R K; Bardou, M; Faivre, L.

Afiliação

Luu M; Centre d'Investigation Clinique-module plurithématique, CHU, Dijon, France. maxime.luu@chu-dijon.fr.
Vabres P; INSERM CIC1432, UBFC, Dijon, France. maxime.luu@chu-dijon.fr.
Devilliers H; Centre référence MAGEC, Dijon, France.
Loffroy R; Centre de Référence Anomalies du Développement et Syndromes Malformatifs et FHU TRANSLAD, CHU, Dijon, France.
Phan A; INSERM CIC1432, UBFC, Dijon, France.
Martin L; Centre d'Investigation Clinique-module épidémiologie clinique, CHU, Dijon, France.
Morice-Picard F; Radiologie Interventionnelle, CHU, Dijon, France.
Petit F; Dermatologie Pédiatrique, HFME, Lyon, France.
Willems M; Centre référence MAGEC, CHU, Angers, France.
Bessis D; Centre de référence MRP-Sud, CHU, Bordeaux, France.
Jacquemont ML; Centre de référence Anomalies du Développement et Syndromes Malformatifs, CHU, Lille, France.
Maruani A; Centre de référence Anomalies du Développement et Syndromes Malformatifs, Montpellier, France.
Chiaverini C; Service de Dermatologie, CHU, Montpellier, France.
Mirault T; Centre de Référence Anomalies du Développement et Syndromes Malformatifs, CHU La Réunion, Saint-Pierre, France.
Clayton-Smith J; Centre référence MAGEC, CHU, Tours, France.
Carpentier M; Centre de référence MRP-Sud, CHU, Nice, France.
Fleck C; Centre de référence maladies vasculaires rares, Hôpital européen Georges-Pompidou, AP-HP, Paris, France.
Maurer A; INSERM U970 PARCC, Université de Paris, Paris, France.
Yousfi M; Clinical Genetics and Manchester Centre for Genomic Medicine, NHS and Manchester University, Manchester, UK.
Parker VER; Délégation à la Recherche Clinique et de l'Innovation, CHU, Dijon, France.
Semple RK; Délégation à la Recherche Clinique et de l'Innovation, CHU, Dijon, France.
Bardou M; Centre d'Investigation Clinique-module plurithématique, CHU, Dijon, France.
Faivre L; INSERM CIC1432, UBFC, Dijon, France.

Genet Med ; 23(12): 2433-2442, 2021 12.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34385668

Assuntos

Síndrome de Klippel-Trenaunay-Weber; Syzygium; Adulto; Humanos; Imidazóis; Mutação; Oxazepinas; Fosfatidilinositol 3-Quinases/genética; Qualidade de Vida

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Síndrome de Klippel-Trenaunay-Weber / Syzygium Tipo de estudo: Clinical_trials Limite: Adult / Humans Idioma: En Revista: Genet Med Assunto da revista: GENETICA MEDICA Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: França

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