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Treatment of skeletal and non-skeletal alterations of Mucopolysaccharidosis type IVA by AAV-mediated gene therapy.
Bertolin, Joan; Sánchez, Víctor; Ribera, Albert; Jaén, Maria Luisa; Garcia, Miquel; Pujol, Anna; Sánchez, Xavier; Muñoz, Sergio; Marcó, Sara; Pérez, Jennifer; Elias, Gemma; León, Xavier; Roca, Carles; Jimenez, Veronica; Otaegui, Pedro; Mulero, Francisca; Navarro, Marc; Ruberte, Jesús; Bosch, Fatima.
Afiliação
  • Bertolin J; Center of Animal Biotechnology and Gene Therapy, Bellaterra, Spain.
  • Sánchez V; Department of Biochemistry and Molecular Biology, Universitat Autònoma de Barcelona, Bellaterra, Spain.
  • Ribera A; Center of Animal Biotechnology and Gene Therapy, Bellaterra, Spain.
  • Jaén ML; Department of Biochemistry and Molecular Biology, Universitat Autònoma de Barcelona, Bellaterra, Spain.
  • Garcia M; Center of Animal Biotechnology and Gene Therapy, Bellaterra, Spain.
  • Pujol A; Department of Biochemistry and Molecular Biology, Universitat Autònoma de Barcelona, Bellaterra, Spain.
  • Sánchez X; Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas (CIBERDEM), Madrid, Spain.
  • Muñoz S; Center of Animal Biotechnology and Gene Therapy, Bellaterra, Spain.
  • Marcó S; Department of Biochemistry and Molecular Biology, Universitat Autònoma de Barcelona, Bellaterra, Spain.
  • Pérez J; Center of Animal Biotechnology and Gene Therapy, Bellaterra, Spain.
  • Elias G; Department of Biochemistry and Molecular Biology, Universitat Autònoma de Barcelona, Bellaterra, Spain.
  • León X; Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas (CIBERDEM), Madrid, Spain.
  • Roca C; Center of Animal Biotechnology and Gene Therapy, Bellaterra, Spain.
  • Jimenez V; Department of Biochemistry and Molecular Biology, Universitat Autònoma de Barcelona, Bellaterra, Spain.
  • Otaegui P; Center of Animal Biotechnology and Gene Therapy, Bellaterra, Spain.
  • Mulero F; Department of Biochemistry and Molecular Biology, Universitat Autònoma de Barcelona, Bellaterra, Spain.
  • Navarro M; Center of Animal Biotechnology and Gene Therapy, Bellaterra, Spain.
  • Ruberte J; Department of Biochemistry and Molecular Biology, Universitat Autònoma de Barcelona, Bellaterra, Spain.
  • Bosch F; Centro de Investigación Biomédica en Red de Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas (CIBERDEM), Madrid, Spain.
Nat Commun ; 12(1): 5343, 2021 09 09.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34504088
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Condroitina Sulfatases / Mucopolissacaridose IV / Dependovirus / Modelos Animais de Doenças / Sistema Musculoesquelético Limite: Animals / Humans / Male Idioma: En Revista: Nat Commun Assunto da revista: BIOLOGIA / CIENCIA Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Espanha
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