Minimum Effective Dose to Achieve Biochemical Correction with Adeno-Associated Virus Vector-Mediated Gene Therapy in Mice with Pompe Disease.

Han, Sang-Oh; Gheorghiu, Dorothy; Li, Songtao; Kang, Hye Ri; Koeberl, Dwight

Han, Sang-Oh; Gheorghiu, Dorothy; Li, Songtao; Kang, Hye Ri; Koeberl, Dwight.

Afiliação

Han SO; Department of Pediatrics, Duke University School of Medicine, Durham, North Carolina, USA.
Gheorghiu D; Department of Pediatrics, Duke University School of Medicine, Durham, North Carolina, USA.
Li S; Department of Pediatrics, Duke University School of Medicine, Durham, North Carolina, USA.
Kang HR; Department of Pediatrics, Duke University School of Medicine, Durham, North Carolina, USA.
Koeberl D; Department of Pediatrics, Duke University School of Medicine, Durham, North Carolina, USA.

Hum Gene Ther ; 33(9-10): 492-498, 2022 05.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-35102744

Assuntos

Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II; Animais; Dependovirus/genética; Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos/genética; Glicogênio; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/genética; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/terapia; Camundongos; Camundongos Knockout; Músculo Esquelético; alfa-Glucosidases/genética

Palavras-chave

AAV-vector; GAA; biochemical correction; gene therapy; minimum effective dose; transduction

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II Tipo de estudo: Risk_factors_studies Limite: Animals Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Assunto da revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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