Evaluation of Exon Skipping and Dystrophin Restoration in In Vitro Models of Duchenne Muscular Dystrophy.

López-Martínez, Andrea; Soblechero-Martín, Patricia; Arechavala-Gomeza, Virginia

López-Martínez, Andrea; Soblechero-Martín, Patricia; Arechavala-Gomeza, Virginia.

Afiliação

López-Martínez A; Neuromuscular Disorders, Biocruces Bizkaia Health Research Institute, Barakaldo, Spain.
Soblechero-Martín P; Neuromuscular Disorders, Biocruces Bizkaia Health Research Institute, Barakaldo, Spain.
Arechavala-Gomeza V; Osakidetza Basque Health Service, Bilbao-Basurto Integrated Health Organisation, Basurto University Hospital, Clinical Laboratory Service, Bilbao, Spain.

Methods Mol Biol ; 2434: 217-233, 2022.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-35213020

Assuntos

Distrofina; Distrofia Muscular de Duchenne; Distrofina/genética; Distrofina/metabolismo; Éxons/genética; Humanos; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/metabolismo; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; Oligonucleotídeos; Oligonucleotídeos Antissenso/genética; Oligonucleotídeos Antissenso/uso terapêutico

Palavras-chave

Antisense oligonucleotide; Duchenne muscular dystrophy; Dystrophin; Eteplirsen; Exon skipping; Myoblot

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Distrofina / Distrofia Muscular de Duchenne Tipo de estudo: Guideline Limite: Humans Idioma: En Revista: Methods Mol Biol Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article País de afiliação: Espanha

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