A Phase 3, Open-Label Study of Lumacaftor/Ivacaftor in Children 1 to Less Than 2 Years of Age with Cystic Fibrosis Homozygous for <i>F508del-CFTR</i>.

Rayment, Jonathan H; Asfour, Fadi; Rosenfeld, Margaret; Higgins, Mark; Liu, Lingyun; Mascia, Molly; Paz-Diaz, Hildegarde; Tian, Simon; Zahigian, Rachel; McColley, Susanna A

A Phase 3, Open-Label Study of Lumacaftor/Ivacaftor in Children 1 to Less Than 2 Years of Age with Cystic Fibrosis Homozygous for F508del-CFTR.

Rayment, Jonathan H; Asfour, Fadi; Rosenfeld, Margaret; Higgins, Mark; Liu, Lingyun; Mascia, Molly; Paz-Diaz, Hildegarde; Tian, Simon; Zahigian, Rachel; McColley, Susanna A.

Afiliação

Rayment JH; Division of Respiratory Medicine, British Columbia Children's Hospital, Vancouver, British Columbia, Canada.
Asfour F; Department of Pediatrics, University of Utah School of Medicine, Salt Lake City, Utah.
Rosenfeld M; Seattle Children's Hospital, Seattle, Washington.
Higgins M; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, Massachusetts.
Liu L; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, Massachusetts.
Mascia M; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, Massachusetts.
Paz-Diaz H; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, Massachusetts.
Tian S; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, Massachusetts.
Zahigian R; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, Massachusetts.
McColley SA; Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago, Chicago, Illinois; and.

Am J Respir Crit Care Med ; 206(10): 1239-1247, 2022 11 15.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-35771568

Assuntos

Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística; Fibrose Cística; Humanos; Aminofenóis; Aminopiridinas; Benzodioxóis; Agonistas dos Canais de Cloreto/uso terapêutico; Cloretos/análise; Fibrose Cística/tratamento farmacológico; Fibrose Cística/genética; Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística/genética; Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística/uso terapêutico; Combinação de Medicamentos; Volume Expiratório Forçado; Mutação; Lactente

Palavras-chave

children; cystic fibrosis; ivacaftor; lumacaftor

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística / Fibrose Cística Tipo de estudo: Clinical_trials Limite: Humans / Infant Idioma: En Revista: Am J Respir Crit Care Med Assunto da revista: TERAPIA INTENSIVA Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article País de afiliação: Canadá

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