Present and future of lipid nanoparticle-mRNA technology in phenylketonuria disease treatment.

Diaz-Trelles, Ramon; Perez-Garcia, Carlos G

Diaz-Trelles, Ramon; Perez-Garcia, Carlos G.

Afiliação

Diaz-Trelles R; Arcturus Therapeutics, Inc, San Diego, CA, United States. Electronic address: ramon@arcturusrx.com.
Perez-Garcia CG; Arcturus Therapeutics, Inc, San Diego, CA, United States.

Int Rev Cell Mol Biol ; 372: 159-174, 2022.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-36064263

Assuntos

Fenilcetonúrias; Humanos; Lipossomos; Nanopartículas; Fenilalanina/metabolismo; Fenilalanina/uso terapêutico; Fenilcetonúrias/tratamento farmacológico; Fenilcetonúrias/genética; RNA Mensageiro/uso terapêutico; Tecnologia

Palavras-chave

Lipid nanoparticle delivery; Phenylketonuria; Rare disease therapy; mRNA technology

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Fenilcetonúrias Limite: Humans Idioma: En Revista: Int Rev Cell Mol Biol Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article

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