Two-year interim safety and efficacy of pegvaliase in Japanese adults with phenylketonuria.

Ishige, Mika; Ito, Tetsuya; Hamazaki, Takashi; Kuwahara, Mitsuhiro; Lee, Lawrence; Shintaku, Haruo

Ishige, Mika; Ito, Tetsuya; Hamazaki, Takashi; Kuwahara, Mitsuhiro; Lee, Lawrence; Shintaku, Haruo.

Afiliação

Ishige M; Department of Pediatrics and Child Health, Nihon University School of Medicine, Tokyo, Japan. Electronic address: ishige.mika@nihon-u.ac.jp.
Ito T; Department of Pediatrics, Fujita Health University School of Medicine, Toyoake, Japan.
Hamazaki T; Department of Pediatrics, Osaka Metropolitan University Graduate School of Medicine, Osaka, Japan.
Kuwahara M; BioMarin Pharmaceutical Japan K.K., Tokyo, Japan.
Lee L; BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, USA.
Shintaku H; Department of Pediatrics, Osaka Metropolitan University Graduate School of Medicine, Osaka, Japan.

Mol Genet Metab ; 140(3): 107697, 2023 11.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-37717412

Assuntos

Fenilalanina Amônia-Liase; Fenilcetonúrias; Adulto; Humanos; População do Leste Asiático; Fenilalanina; Fenilalanina Amônia-Liase/uso terapêutico; Fenilcetonúrias/tratamento farmacológico; Proteínas Recombinantes/uso terapêutico; Adolescente; Adulto Jovem; Pessoa de Meia-Idade; Idoso

Palavras-chave

Diet; Japan; PEGylated phenylalanine ammonia lyase; Pegvaliase; Phenylalanine; Phenylketonuria

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Fenilalanina Amônia-Liase / Fenilcetonúrias Tipo de estudo: Clinical_trials Limite: Adolescent / Adult / Aged / Humans / Middle aged Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Ano de publicação: 2023 Tipo de documento: Article

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